SS-31 (Elamipretid): Was die Studien zeigen, Zulassungsstatus und Sicherheit
Zusammenfassung
Elamipretid, im Labor SS-31 genannt, ist ein sehr kurzes Peptid aus nur vier Eiweißbausteinen. Es lagert sich in die innere Hülle der Mitochondrien ein, also der Kraftwerke unserer Zellen. Im September 2025 ließ die US-Behörde den Stoff für eine seltene Erbkrankheit zu, gestützt auf Daten von zwölf Patienten. Jede größere Studie mit Vergleichsgruppe hat ihr vorab festgelegtes Ziel verfehlt. Keine andere Behörde hat Elamipretid für irgendeine Krankheit zugelassen.
Das Wichtigste in Kürze
- Zugelassen in einem Land für eine einzige Krankheit. Am 19. September 2025 erteilte die US-Arzneimittelbehörde FDA eine beschleunigte Zulassung gegen das Barth-Syndrom, eine seltene Erbkrankheit [1].
- Hinter der Zulassung stehen zwölf Patienten. So viele nahmen an der Studie TAZPOWER teil, und der entscheidende Kraftbefund stammt aus der anschließenden Verlängerung ohne Vergleichsgruppe, an der nach 168 Wochen noch acht von ihnen teilnahmen [2], [3].
- Beide vorab gesteckten Ziele wurden verfehlt. Weder beim Gehtest über sechs Minuten noch bei der Erschöpfung unterschieden sich die Behandelten in TAZPOWER von der Vergleichsgruppe [3].
- Die große Studie zur Muskelerkrankung fiel negativ aus. Bei 218 Erwachsenen liefen die Behandelten in sechs Minuten 3,2 Meter weniger weit als die Vergleichsgruppe, bei einer Schwankungsbreite von 18,7 Metern weniger bis 12,3 Metern mehr [4].
- Am Herzen wirkte der Stoff nicht. Bei 300 Patienten nach einem Herzinfarkt fiel der Schaden am Herzen nicht kleiner aus, und bei 71 Patienten mit Herzschwäche änderte sich die Größe der Herzkammer nicht [5], [6].
- Auch die Augenstudie verfehlte beide gesteckten Ziele. Sie begleitete 176 Patienten mit einer altersbedingten Netzhauterkrankung über 48 Wochen [7].
- Die Studie, die den Nutzen belegen soll, berichtet erst 2030. Die Behörde hat sie zur Auflage gemacht, abgeschlossen sein soll sie im September 2029 [1].
Was SS-31 ist
SS-31 ist die Laborbezeichnung für Elamipretid. Das Molekül ist sehr klein und besteht aus nur vier Eiweißbausteinen [8], [9]. Die zugehörige Reihe von Peptiden geht auf die Forscher Hazel Szeto und Peter Schiller zurück, und diesen Vertreter der Reihe entwickelte die Firma Stealth BioTherapeutics [10]. In älteren Unterlagen steht er unter den Kürzeln MTP-131, RX-31 und SBT-131, und in den Herzstudien hieß er Bendavia.
In den USA kommt das fertige Medikament unter dem Namen Forzinity in den Handel, und einen anderen Handelsnamen trägt der Stoff nirgends auf der Welt [1]. Zugelassen wird immer ein fertiges Präparat mit festgelegtem Wirkstoffgehalt und geprüfter Reinheit, nie ein chemischer Name. Pulver, das unter der Laborbezeichnung kursiert, ist rechtlich deshalb etwas anderes.
Kurzprofil
| Feld | Wert | Quelle |
|---|---|---|
| Labor- und Entwicklungscodes | SS-31, MTP-131, RX-31, SBT-131, Bendavia | [8], [9] |
| Wirkstoffklasse | Lagert sich in die Hülle der Mitochondrien ein | [2] |
| Bausteinfolge | D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2, vier Bausteine | [8] |
| Struktur | Sehr kurzes Peptid aus der Szeto-Schiller-Reihe | [8] |
| Summenformel und Masse, freie Base | C32H49N9O5, 639,8 g/mol | [8] |
| Masse, Hydrochlorid im zugelassenen Präparat | 749,2 g/mol | [2] |
| Abbau im Körper | Nicht veröffentlicht | — |
| Verabreichung in den Studien | Spritze unter die Haut, Infusion und Gabe ins Auge | [2], [5] |
| Status | Nur in den USA zugelassen, sonst noch in Erforschung | [1], [11] |
| Entwickler | Stealth BioTherapeutics | [10] |
| CAS-Nummer | 736992-21-5 | [8] |
| UNII | 87GWG91S09 | [9] |
| PubChem CID | 11764719 | [8] |
| DrugBank | DB11981 | [12] |
| ChEMBL | CHEMBL3833370 | [8] |
Wie es wirkt
Die amtliche Produktinformation fasst sich kurz: Elamipretid lagert sich in die innere Hülle der Mitochondrien ein und verbessert deren Aufbau und Funktion [2]. Alles Weitere stammt aus Zellkulturen und Tierversuchen.
- Bindung an ein besonderes Fett. Das Peptid bindet an Cardiolipin. Dieses Fett gibt der inneren Hülle der Mitochondrien ihre gefaltete Form und hält die Bausteine der Energiegewinnung an ihrem Platz [13].
- Schutz vor Oxidation. Ist das Peptid gebunden, soll es verhindern, dass dieses Fett angegriffen wird und die Faltung der Hülle zerfällt [13].
- Wie es überhaupt hineingelangt. Der Aufbau des Moleküls soll es durch Zellhüllen tragen, ohne dass es dafür ein besonderes Erkennungssignal braucht. Für den Schutz vor Oxidation ist einer der vier Bausteine entscheidend [10].
- Kein Wirkstoff, der an eine Andockstelle bindet. Hormone sind hier nicht im Spiel. Die vermutete Wirkung hängt allein davon ab, wo sich das Molekül anlagert und an welches Fett es bindet.
Die ganze Kette vom geschützten Fett bis zu einem spürbaren Nutzen für Patienten ist bislang nur im Tierversuch belegt und beim Menschen nicht bestätigt. Von Peptiden wie MOTS-c unterscheidet sich Elamipretid grundsätzlich: Jene stellt der Körper selbst her, dieses ist ein künstliches Molekül, das sich in Zellhüllen einlagert [14].
Was die Studien zeigen
Barth-Syndrom
Zulassungsstudie An TAZPOWER nahmen zwölf männliche Patienten ab zwölf Jahren teil. Jeder von ihnen bekam nacheinander beides, den Wirkstoff und ein Scheinmedikament, wobei das Los über die Reihenfolge entschied. Beide vorab gesteckten Ziele wurden verfehlt, der Gehtest über sechs Minuten ebenso wie ein Fragebogen zur Erschöpfung [3]. Die Kraft der Oberschenkelmuskeln nahm unter der Behandlung leicht zu und mit dem Scheinmedikament leicht ab (Median, also der Wert in der Mitte aller Messwerte: 4 gegenüber −5 Newton) [2].
Verlängerung ohne Vergleichsgruppe Der Kraftbefund, auf den sich die Zulassung stützt, zeigte sich erst danach, als alle Beteiligten wussten, wer behandelt wurde. Gegenüber dem Ausgangswert lag der mittlere Zuwachs nach 12 Wochen bei 34 Newton, damals mit zehn Patienten. Nach 24 Wochen waren es 68 Newton bei neun Patienten, nach 168 Wochen noch 63 Newton bei acht [2], [15]. Die Gehstrecke nahm nach 36 Wochen um 95,9 Meter zu und nach 168 Wochen um 96,1 Meter [15].
TAZPOWER mit 12 Patienten, die nacheinander beides erhielten, dazu die anschließende Verlängerung (10 Patienten in Woche 12, 9 in Woche 24, 8 in Woche 168). Beide vorab gesteckten Ziele wurden verfehlt, und die Verlängerung hatte keine Vergleichsgruppe. Quellen [2], [3], [15].
Ohne Vergleichsgruppe lässt sich nicht unterscheiden, ob das Medikament gewirkt hat, ob die Krankheit gerade milder verlief oder ob die Patienten die Messung mit der Zeit einfach besser beherrschten. Hinzu kommt, dass in solchen Verlängerungen vor allem diejenigen dabeibleiben, denen es besser geht. Genau deshalb verlangte die Behörde eine weitere Studie mit Vergleichsgruppe [1].
Mitochondriale Myopathie
Große Studie MMPOWER-3 begleitete 218 Erwachsene mit einer erblichen Muskelerkrankung der Mitochondrien über 24 Wochen. Im Gehtest über sechs Minuten schafften die Behandelten 3,2 Meter weniger als die Vergleichsgruppe, bei einer Schwankungsbreite von 18,7 Metern weniger bis 12,3 Metern mehr. Der Unterschied war weit davon entfernt, abgesichert zu sein (p = 0,69). Auch die Erschöpfung unterschied sich nicht. Die Autoren werteten das als starken Beleg dafür, dass Elamipretid hier nichts bewirkt [4].
Frühere kleinere Studien Der vielversprechende erste Befund hielt der Prüfung nicht stand. Bei 36 Erwachsenen legten die Behandelten mit der höchsten Dosis 64,5 Meter mehr zurück, die Vergleichsgruppe 20,4 Meter. Der Unterschied verfehlte die Grenze, ab der er als abgesichert gilt, nur knapp (p = 0,053) [16]. Eine weitere Studie an 30 Erwachsenen kam auf 19,8 Meter Unterschied und verfehlte diese Grenze erneut (p = 0,0833) [17].
Drei Studien mit Vergleichsgruppe: MMPOWER-3 mit 218 Teilnehmern über 24 Wochen, eine Studie an 30 Erwachsenen und eine an 36 Erwachsenen. Jede verfehlte ihr vorab gestecktes Ziel. Die ersten beiden Balken zeigen den Unterschied zur Vergleichsgruppe, die letzten beiden die Veränderung in der jeweiligen Gruppe. Quellen [4], [16], [17].
Eine nachträgliche Auswertung von MMPOWER-3 deutete darauf hin, dass eine Untergruppe von Patienten doch profitieren könnte. Solche Auswertungen können nichts beweisen, lieferten aber die Begründung für die nächste Studie [18]. Diese Folgestudie mit 102 Patienten ist abgeschlossen, ohne dass jemals Ergebnisse hinterlegt wurden [19].
Herzschwäche und Herzinfarkt
Mittelgroße Studie EMBRACE STEMI behandelte 300 Patienten nach ihrem ersten Herzinfarkt über eine Infusion. Wie groß der Schaden am Herzmuskel war, wurde an einem Blutwert abgelesen, der bei Herzschäden ansteigt. Er unterschied sich kaum von dem der Vergleichsgruppe (5.570 gegenüber 5.785 ng·h/ml). Auch in der Bildgebung, bei der Untersuchung der Herzkranzgefäße und im Befinden der Patienten zeigte sich kein Nutzen [5].
Mittelgroße Studie PROGRESS-HF behandelte 71 Patienten mit geschwächter Pumpkraft des Herzens über 28 Tage. Gemessen wurde, wie viel Blut nach dem Zusammenziehen in der linken Herzkammer zurückbleibt. Dieser Wert änderte sich bei beiden geprüften Dosen praktisch nicht, nämlich um −0,3 ml und um 2,3 ml [6].
Eine frühere Studie mit einer einzigen Infusion bei 36 Patienten hatte am Ende der Infusion noch eine Abnahme um 14 bis 18 Milliliter gemeldet. Bei wiederholter Gabe ließ sich das nicht bestätigen [20].
Augenerkrankung
Mittelgroße Studie ReCLAIM-2 begleitete 176 Patienten ab 55 Jahren mit einer altersbedingten Netzhauterkrankung über 48 Wochen. Beide vorab gesteckten Ziele wurden verfehlt: das Sehen bei schwachem Licht und das Fortschreiten der geschädigten Netzhautfläche. Einige Nebenbefunde fielen günstiger aus, doch wurde dabei nicht berücksichtigt, dass sich bei vielen gleichzeitigen Messungen leicht zufällige Treffer ergeben [7]. Eine große Studie mit 313 Patienten hat noch nichts berichtet [21].
Altern und Muskelfunktion
Studie mit einer einzigen Dosis Ausgewertet wurden 39 Erwachsene zwischen 60 und 85 Jahren, deren Mitochondrien schlecht arbeiteten. Nach einer einzigen Infusion stellten die Muskelzellen mehr Energie bereit, und der Unterschied war knapp abgesichert (p = 0,045). Nach sieben Tagen war er verschwunden. Wie schnell die Muskeln ermüdeten, änderte sich nicht [22]. Mehr Daten vom Menschen zum Thema Altern gibt es nicht, und dieser eine Befund hielt keine Woche.
Was weiterhin unbekannt ist
- Ob der Nutzen wirklich besteht. Die Studie mit Vergleichsgruppe, die das belegen soll, endet im September 2029, und ihr Abschlussbericht ist für März 2030 fällig [1].
- Das Krebsrisiko. Zum Zeitpunkt der Zulassung war ungeklärt, ob der Stoff Krebs auslösen kann. Die Behörde verlangte zwei Tierstudien, von denen eine 2026 und eine 2030 berichtet [1].
- Alle Personengruppen außerhalb der Zulassungsstudie. Die zwölf Patienten waren männlich, zwischen 12 und 35 Jahre alt und fast alle derselben Herkunft [2].
- Ob es am Auge doch hilft. Die große Studie dazu hat alle Teilnehmer beisammen, das Ergebnis wird Ende 2027 erwartet [21], [11].
- Wie lange der Stoff im Körper bleibt. In den zitierten Unterlagen steht dazu keine Angabe.
Nebenwirkungen und Sicherheit
Hinter der Zulassung stehen zwölf männliche Patienten zwischen 12 und 35 Jahren [2]. Die folgenden Zahlen stammen aus dieser Studie und stellen die Behandlung einem Scheinmedikament gegenüber.
| Nebenwirkung | Elamipretid | Scheinmedikament |
|---|---|---|
| Reaktion an der Einstichstelle, jede Art | 12/12 | 8/12 |
| Rötung an der Einstichstelle | 12/12 | 3/12 |
| Schmerz an der Einstichstelle | 9/12 | 5/12 |
| Verhärtung an der Einstichstelle | 8/12 | 2/12 |
| Juckreiz an der Einstichstelle | 8/12 | 2/12 |
| Bluterguss an der Einstichstelle | 3/12 | 0/12 |
| Quaddeln an der Einstichstelle | 3/12 | 0/12 |
Weitere Beobachtungen aus allen Studien:
- Eine bestimmte Sorte weißer Blutkörperchen nimmt zu. Ihre Zahl steigt ab etwa Tag 30 und erreicht um Tag 90 ihren Höchststand, rund 0,5 bis 0,6 × 10³/µl über dem Ausgangswert. Binnen sechs bis zwölf Monaten geht sie wieder zurück, und Beschwerden dadurch sind nicht beschrieben [2].
- Nur ein einziger Grund, den Wirkstoff nicht zu geben. Er lautet: eine schwere Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil. Die Produktinformation verlangt bei jedem Anzeichen einer solchen Reaktion sofortige ärztliche Hilfe [2].
- Nicht für Neugeborene geeignet. Die haltbar gemachte Zubereitung enthält einen Konservierungsstoff, der für Neugeborene ungeeignet ist [2].
- Lücken bei Nierenschwäche. Für Erwachsene, die zur Dialyse müssen, reichen die Angaben der Produktinformation nicht aus. Für Kinder mit schwacher Nierenfunktion fehlen sie ganz [2].
- Reaktionen an der Einstichstelle auch in anderen Studien. In einer Studie zur Muskelerkrankung traten sie bei 80 Prozent der Teilnehmer auf, überwiegend leicht [17]. In der Augenstudie hatten 86 Prozent der Behandelten irgendeine Nebenwirkung, in der Vergleichsgruppe 71 Prozent [7].
Anhand von zwölf Patienten lassen sich seltene Risiken nicht erkennen, und über Frauen, kleine Kinder sowie eine Anwendung über 192 Wochen hinaus sagen diese Daten nichts aus. Die mehreren hundert Teilnehmer der negativen Studien liefern zusätzliche Hinweise zur kurzfristigen Verträglichkeit, doch waren diese Studien nicht darauf angelegt, seltene Schäden aufzudecken [4], [5], [6], [7].
Warum hier keine Dosierungen stehen
Elamipretid ist in dem einen Land, das es zugelassen hat, verschreibungspflichtig, und überall sonst wird es noch erforscht. In beiden Fällen stehen die Mengen und alle Einzelheiten der Anwendung in der amtlichen Produktinformation oder im Studienplan. Darüber entscheidet die behandelnde Ärztin oder der behandelnde Arzt.
Entwicklungsstand und Zulassung
Zeitleiste des Programms
- 2004Die Szeto-Schiller-Reihe von Peptiden wird erstmals beschriebenQuelle [10]
- 2016EMBRACE STEMI meldet ein negatives Ergebnisn = 300 nach Herzinfarkt, Quelle [5]
- 2018 bis 2021Die Studien zur Muskelerkrankung enden ohne Ergebnis, und TAZPOWER erscheintn = 218 und n = 12, Quellen [4], [3]
- Mai 2025Die FDA lehnt zunächst ab, im August folgt ein neuer AntragQuelle [1]
- 19. September 2025Beschleunigte FDA-Zulassung gegen das Barth-SyndromNur in den USA, Quelle [1]
- Juli 2026Eine weitere Studie zum Barth-Syndrom sucht TeilnehmerQuelle [24]
- März 2030Abschlussbericht der Studie fällig, die den Nutzen belegen sollStudienende September 2029, Quelle [1]
- 2004 — die grundlegende Arbeit zur Peptidreihe erscheint [10].
- 2013 — die Bindung an Cardiolipin wird beschrieben [13].
- 2016 — EMBRACE STEMI meldet bei 300 Patienten ein negatives Ergebnis [5].
- 2018 bis 2021 — bei der Muskelerkrankung folgt auf einen vielversprechenden frühen Befund eine große Studie ohne Ergebnis [16], [4].
- 2021 — TAZPOWER erscheint, und in Europa wird der Stoff als Mittel gegen eine seltene Krankheit anerkannt [3], [23].
- 2024 — am 29. Januar geht der Zulassungsantrag bei der FDA ein [1].
- 2025 — im Mai ein ablehnender Bescheid, im August die erneute Einreichung, am 19. September die beschleunigte Zulassung [1].
- 2026 — das Medikament kommt in den Handel, die ersten Verordnungen folgen, und im Juli beginnt eine weitere Studie zum Barth-Syndrom [11], [24].
| Markt | Status | Seit oder Anmerkung | Quelle |
|---|---|---|---|
| USA | Zugelassen | 19. September 2025 | [1] |
| Europäische Union | Wird noch erforscht | Nur als Mittel gegen eine seltene Krankheit anerkannt | [23], [25] |
| Deutschland | Wird noch erforscht | Richtet sich nach der EU | [23] |
| Großbritannien | Wird noch erforscht | Keine Zulassung | [26] |
| Australien | Wird noch erforscht | Keine Registrierung | [26] |
| Kanada | Wird noch erforscht | Kein Eintrag im Arzneimittelregister | [26] |
| Schweiz | Wird noch erforscht | Keine Zulassung | [26] |
Alle Abfragen in den Arzneimittelregistern hinter dieser Tabelle liefen am 6. September 2026.
Wie die US-Zulassung zustande kam, ist ebenso wichtig wie die Zulassung selbst. Sie erfolgte auf einem beschleunigten Weg. Dabei genügt ein Messwert, der einen Nutzen hinreichend wahrscheinlich macht, statt eines Nachweises, dass es den Patienten wirklich besser geht [1], [27]. Die Behörde machte vier Auflagen: die bestätigende Studie, zwei Tierstudien zum Krebsrisiko und eine Studie zum Zusammenspiel mit anderen Medikamenten [1]. Unabhängige Berichte und ein späterer Fachkommentar nennen die Entscheidung umstritten [28], [29].
Anti-Doping
Die Verbotsliste 2026 nennt weder Elamipretid noch die Codes SS-31 und MTP-131 [30]. Die Kategorie S0 verbietet jederzeit „any pharmacological substance which is not addressed by any of the subsequent sections of the List and with no current approval by any governmental regulatory health authority for human therapeutic use" (jeden pharmakologischen Stoff, den keiner der folgenden Abschnitte der Liste behandelt und den keine staatliche Gesundheitsbehörde derzeit für die Anwendung am Menschen zugelassen hat) [30]. Auf das zugelassene Medikament trifft diese Voraussetzung seit 2025 nicht mehr zu, allerdings nur in einem einzigen Land. Pulver unter der Laborbezeichnung ist kein zugelassenes Medikament, und der Wortlaut der Regel erfasst es deshalb weiterhin. Sportlerinnen und Sportler sollten sich bei ihrer nationalen Anti-Doping-Agentur erkundigen, statt sich auf eine allgemeine Auslegung zu verlassen. Einen Überblick gibt die Seite im Sport verbotene Peptide.
Vergleich mit verwandten Peptiden
| Peptid | Was es ist | Status | Stärkstes eigenes Ergebnis |
|---|---|---|---|
| SS-31 (Elamipretid) | Künstliches Peptid aus vier Bausteinen | In den USA nur gegen das Barth-Syndrom zugelassen | Kraft der Oberschenkelmuskeln, Median +63 N nach 168 Wochen, Verlängerung ohne Vergleichsgruppe, n = 8 [2] |
| MOTS-c | Peptid, dessen Bauplan in den Mitochondrien liegt | Nirgendwo zugelassen, seit 2026 sucht die erste Studie Teilnehmer | Weniger Übergewicht und Zuckerkrankheit bei Mäusen, keine abgeschlossene Studie am Menschen [31] |
| Humanin | Peptid, dessen Bauplan in den Mitochondrien liegt | Nirgendwo zugelassen, keine Studie mit Verabreichung auffindbar | Bislang nur als Messwert im Blut erfasst [14] |
| SS-20 | Naher Verwandter aus derselben Reihe | Nie am Menschen erprobt | Bindet anders an Zellhüllen und wirkt anders als SS-31 [32] |
Diese vier Moleküle stehen hier nur deshalb nebeneinander, weil sie alle an den Mitochondrien ansetzen. SS-31 ist ein künstlicher Wirkstoffkandidat, der eine Zulassung erreicht hat, während die drei anderen nie eine abgeschlossene kontrollierte Wirksamkeitsstudie am Menschen durchlaufen haben. MOTS-c und Humanin bildet der Körper selbst, und sie unterscheiden sich voneinander in Sequenz und Leseraster [14].
Besonders deutlich zeigt SS-20, dass sich Befunde innerhalb dieser Peptidreihe nicht einfach übertragen lassen. Untersuchungen fanden zwischen den einzelnen Vertretern deutliche Unterschiede darin, wie sie an Zellhüllen binden und wie gut sie die Arbeit der Mitochondrien wiederherstellen [32]. Bevemipretid, ein weiterer Wirkstoff derselben Firma, wird als Augentropfen gerade erstmals am Menschen erprobt und ist nicht zugelassen [11].
Verbreitete Irrtümer
- „Die Zulassung bestätigt das Pulver, das als SS-31 verkauft wird.“ Chemisch handelt es sich um dasselbe Molekül, rechtlich um zwei verschiedene Dinge. Beim zugelassenen Präparat sind Gehalt, Reinheit, Stabilität und Verfallsdatum geprüft, beim Pulver ist nichts davon belegt [1], [2].
- „Das zugelassene Medikament gibt es auch als Forschungschemikalie.“ Nein. In den USA ist es verschreibungspflichtig und überall sonst nicht zugelassen. Wer es unter der Laborbezeichnung anbietet, liefert nicht das geprüfte Medikament [1], [26].
- „Der Doping-Status ist geklärt.“ Shopseiten behaupten für 2026 eine eindeutige Lage. Tatsächlich nennt die Liste keinen der drei Namen, und der Wortlaut von S0 setzte voraus, dass überhaupt keine Zulassung besteht. Genau diese Voraussetzung hat sich in einem Land geändert [30].
- „Es ist die erste Mitochondrien-Therapie, also hilft es den Mitochondrien allgemein.“ Die Zulassung gilt für das Barth-Syndrom und stützt sich auf einen einzigen Messwert. Die Studien zu mitochondrialer Myopathie, Herzinfarkt, Herzschwäche und Makuladegeneration verfehlten sämtlich ihr vorab gestecktes Ziel [4], [5], [6], [7].
- „Es wirkt gegen das Altern und steigert die Leistungsfähigkeit.“ In einer einzigen Studie mit einer Einzeldosis stieg ein ATP-Messwert, der an Tag 7 nicht mehr nachweisbar war, ohne dass sich funktionell etwas änderte [22].
- „Bendavia war ein anderes Medikament.“ Bendavia war der Name desselben Stoffs im Kardiologie-Programm, in dem er nie zugelassen wurde [5], [8].
Häufige Fragen
Ist SS-31 derselbe Stoff wie Elamipretid?
Ja. SS-31 ist die Laborbezeichnung für den Stoff, der als Wirkstoff offiziell Elamipretid heißt. Dasselbe Molekül trägt außerdem die Bezeichnungen MTP-131, RX-31, SBT-131 und Bendavia. Dass die Chemie dieselbe ist, macht aus Pulver unter der Laborbezeichnung aber noch kein zugelassenes Medikament.
Hat die FDA SS-31 zugelassen?
Elamipretid erhielt am 19. September 2025 eine beschleunigte Zulassung gegen das Barth-Syndrom, eine seltene Erbkrankheit, und zwar für Patienten ab 30 Kilogramm Körpergewicht. Sie gilt nur für diese eine Krankheit. Grundlage ist eine Kraftmessung und nicht der Nachweis, dass es den Patienten dadurch tatsächlich besser geht. Die Behörde verlangte deshalb eine weitere Studie, die das noch belegen soll.
Ist Elamipretid in Europa zugelassen?
Nein. Weder in der EU noch in Großbritannien, Australien, Kanada oder der Schweiz ist der Stoff zugelassen. In Europa gilt er seit 2021 und 2022 als Mittel gegen seltene Krankheiten. Dieser Status soll Firmen die Entwicklung erleichtern, er erlaubt aber nicht, das Mittel zu verkaufen.
Was ergaben die SS-31-Studien außerhalb des Barth-Syndroms?
Keine von ihnen hat ihr vorab festgelegtes Ziel erreicht. Bei 218 Erwachsenen mit einer Muskelerkrankung der Mitochondrien liefen die Behandelten in sechs Minuten sogar 3,2 Meter weniger weit als die Vergleichsgruppe. Bei 300 Patienten nach einem Herzinfarkt fiel der Schaden am Herzen nicht kleiner aus, bei 71 Patienten mit Herzschwäche änderte sich die Größe der Herzkammer nicht. Eine Studie an 176 Augenpatienten verfehlte beide gesteckten Ziele.
Worauf stützt sich die Zulassung von Elamipretid beim Barth-Syndrom?
Auf eine einzige Studie und deren Verlängerung. In der Studie TAZPOWER wurden zwölf Patienten per Los zwei Gruppen zugeteilt, und beide gesteckten Ziele wurden verfehlt. Der entscheidende Befund, mehr Kraft in den Oberschenkeln, stammt aus der anschließenden Verlängerung ohne Vergleichsgruppe, an der nach 168 Wochen noch acht Patienten teilnahmen. Ohne Vergleichsgruppe lässt sich nicht unterscheiden, ob das Medikament gewirkt hat, ob die Krankheit gerade milder verlief oder ob die Patienten die Messung schlicht eingeübt hatten.
Ist SS-31 im Sport verboten?
Die Verbotsliste 2026 nennt weder Elamipretid noch SS-31 oder MTP-131. Vor September 2025 fiel der Stoff unter die Kategorie für Substanzen, die nirgends zugelassen sind. Für das zugelassene Medikament trifft das nun nicht mehr zu, allerdings nur in den USA. Pulver unter der Laborbezeichnung ist kein zugelassenes Medikament, und für dieses gilt das Verbot deshalb weiter.
Welche Nebenwirkungen von Elamipretid wurden berichtet?
Im Vordergrund stehen Reaktionen an der Einstichstelle. Alle zwölf behandelten Patienten der Zulassungsstudie hatten eine, mit einem Scheinmedikament acht von zwölf. Beschrieben ist außerdem, dass eine bestimmte Sorte weißer Blutkörperchen ab etwa Tag 30 zunimmt und um Tag 90 ihren Höchststand erreicht. Nicht bekommen darf den Wirkstoff nur, wer schwer überempfindlich darauf reagiert. Ob er Krebs auslösen kann, ist ungeklärt.
Warum stehen auf dieser Seite keine Dosierungen von SS-31?
Elamipretid ist in dem einen Land, das es zugelassen hat, verschreibungspflichtig, und überall sonst wird es noch erforscht. In beiden Fällen stehen die Mengen in der amtlichen Produktinformation oder im Studienplan. Über die Dosis entscheidet die behandelnde Ärztin oder der behandelnde Arzt.
Wie ist Ware zu verstehen, die als SS-31 verkauft wird?
Als etwas anderes als das zugelassene Medikament, auch wenn der chemische Name derselbe ist. Beim zugelassenen Präparat ist geprüft und dokumentiert, wie viel Wirkstoff enthalten ist, wie rein er ist, wie lange er haltbar bleibt und wann er verfällt. Bei Pulver unter der Laborbezeichnung ist nichts davon belegt, und die Zulassung von 2025 ändert daran nichts.
Quellen
- US Food and Drug Administration (2025). Approval letter, NDA 215244, accelerated approval, elamipretide injection, 19 September 2025. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/215244Orig1s000ltr.pdf
- US Food and Drug Administration (2025). Elamipretide injection, prescribing information, revised 9/2025, NDA 215244. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215244s000lbl.pdf
- Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, Bradley E, Laux J, Carr J, Vernon HJ (2021). A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome. Genetics in Medicine 23(3):471-478. PMID 33077895. DOI 10.1038/s41436-020-01006-8
- Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. (2023). Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology 101(3):e238-e252. PMID 37268435. DOI 10.1212/WNL.0000000000207402
- Gibson CM, et al. (2016). EMBRACE STEMI study: a phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. European Heart Journal 37(16):1296-1303. PMID 26586786. DOI 10.1093/eurheartj/ehv597
- Butler J, et al. (2020). Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. Journal of Cardiac Failure 26(5):429-437. PMID 32068002. DOI 10.1016/j.cardfail.2020.02.001
- Ehlers JP, et al. (2025). ReCLAIM-2: a randomized phase II clinical trial evaluating elamipretide in age-related macular degeneration, geographic atrophy growth, visual function, and ellipsoid zone preservation. Ophthalmology Science 5(1):100628. PMID 39605874. DOI 10.1016/j.xops.2024.100628
- PubChem. Compound summary CID 11764719, elamipretide. Retrieved 6 September 2026. https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/11764719
- FDA Global Substance Registration System. Elamipretide, UNII 87GWG91S09. Retrieved 6 September 2026. https://gsrs.ncats.nih.gov/ginas/app/beta/substances/87GWG91S09
- Zhao K, Zhao GM, Wu D, Soong Y, Birk AV, Schiller PW, Szeto HH (2004). Cell-permeable peptide antioxidants targeted to inner mitochondrial membrane inhibit mitochondrial swelling, oxidative cell death, and reperfusion injury. Journal of Biological Chemistry 279(33):34682-34690. PMID 15178689. DOI 10.1074/jbc.M402999200
- Stealth BioTherapeutics (2026). Commercial and R&D pipeline update and 2026 strategic priorities, 6 January 2026. https://www.biospace.com/press-releases/stealth-biotherapeutics-provides-commercial-and-r-d-pipeline-update-and-outlines-2026-strategic-priorities
- DrugBank. Elamipretide, DB11981. Retrieved 6 September 2026. https://go.drugbank.com/drugs/DB11981
- Birk AV, Liu S, Soong Y, Mills W, Singh P, Warren JD, Seshan SV, Pardee JD, Szeto HH (2013). The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. Journal of the American Society of Nephrology 24(8):1250-1261. PMID 23813215. DOI 10.1681/ASN.2012121216
- Merry TL, Kim SJ, Miller B, Kumagai H, Yen K, Cohen P (2020). Mitochondrial-derived peptides in energy metabolism. American Journal of Physiology: Endocrinology and Metabolism 319(4):E659-E666. PMID 32776825. DOI 10.1152/ajpendo.00249.2020
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myPeptides Research & Editing. (2026). SS-31 (Elamipretid): Was die Studien zeigen, Zulassungsstatus und Sicherheit. Version 1.0, 6. September 2026. myPeptides Peptid-Register. Abgerufen von https://mypep.app/peptides/ss-31
Wie die Seiten dieses Registers entstehen und bewertet werden, steht unter Methodik; das vollständige Register findet sich unter Peptide.
| Version | Datum | Änderung |
|---|---|---|
| 1.0 | 2026-09-06 | Erstveröffentlichung |
Zuletzt geprüft: 6. September 2026. Nächste Prüfung: bei Ergebnissen der bestätigenden Studie zum Barth-Syndrom, bei einer neuen Zulassung oder bei einer Änderung der Anti-Doping-Einstufung.