SS-31（依拉米瑞肽）：试验结果、监管状态与安全性

摘要

依拉米瑞肽在实验室里叫 SS-31，是一条只有四个氨基酸的短肽，能结合到线粒体里的一种脂质上；线粒体是细胞里负责供能的小器官。2025 年 9 月，美国依据十二名患者的数据批准它用于一种罕见遗传病。规模更大的对照试验没有一项达到预定目标。除美国之外，没有任何监管机构批准过它。

要点速览

• 一个国家，一种病。 美国药监局在 2025 年 9 月 19 日批准它用于巴思综合征，走的是加速通道 ^[1]。
• 批准所依据的数据只有十二名患者。 TAZPOWER 随机分配了十二人；支撑批准的那个力量信号，出自后面没有设盲的延续阶段，到第 168 周只剩八人 ^[2], ^[3]。
• 两个随机比较的目标都没达成。 在 TAZPOWER 里，六分钟步行测试和疲劳评分都没有和安慰剂拉开差距 ^[3]。
• 线粒体肌病的大型试验是失败的。 218 名成年人的六分钟步行距离比安慰剂少 3.2 米，误差范围从 −18.7 到 12.3 ^[4]。
• 对心脏没有作用。 300 名心肌梗死后患者的心肌坏死范围没有变化，71 名心衰患者的心室大小也没有 ^[5], ^[6]。
• 眼科试验的两个主要目标都没达成。 该试验对 176 名干性黄斑变性患者随访了 48 周 ^[7]。
• 确证试验要到 2030 年才出报告。 它是批准时附带的条件，预计 2029 年 9 月完成 ^[1]。

SS-31 是什么

SS-31 是依拉米瑞肽在实验室里的编号。这个分子是一条只有四个氨基酸的短肽，写作 D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2，末端带一个酰胺基 ^[8], ^[9]。这一系列肽由 Hazel Szeto 和 Peter Schiller 做出来，把其中这一个继续开发下去的是 Stealth BioTherapeutics 公司 ^[10]。较早的资料里还能见到 MTP-131、RX-31 和 SBT-131 这些编号，心脏病学试验中用的名字是 Bendavia。

在美国上市的成品药叫 Forzinity。这是这种物质在全世界唯一的商品名 ^[1]。拿到批准的从来是一件含量和纯度都有明确规格的成品，而不是一个化学名称。所以，按实验室编号流通的粉末，在监管上完全是另一回事。

基本信息

它可能怎样起作用

获批的说明书只写了一句：依拉米瑞肽会聚集到线粒体的内层膜上，改善线粒体的形状和功能 ^[2]。下面这些细节都来自细胞和动物研究。

• 结合到心磷脂上。 这条肽会结合心磷脂，那是一种带负电的脂质，负责把线粒体内膜折叠成褶皱，并把负责产能的那一串蛋白排好队 ^[13]。
• 压住一种会伤害膜的活性。 有报告说，它和细胞色素 c 结合成的复合物，能挡住那种把心磷脂氧化、进而让膜的褶皱塌掉的活性 ^[13]。
• 不需要导航序列也能聚过去。 它的侧链一个带正电、一个带芳香环地交替排列，据说这样就能带着整条肽穿过细胞膜；而抗氧化的本事则离不开其中那个二甲基酪氨酸 ^[10]。
• 它不是作用在受体上的药。 这里没有什么激素通路。人们设想的作用，取决于这个分子待在哪里、结合的是哪种脂质。

从“保住心磷脂”到“病人真的获益”，中间每一环都只有动物证据，人体上还没有得到证实。这一点也把依拉米瑞肽和 MOTS-c 那类肽区分开来：后者是线粒体基因自己的产物，而不是人工合成、靠结合膜起作用的分子 ^[14]。

试验发现了什么

巴思综合征

中后期随机对照试验 TAZPOWER 采用了让每个人先后用药和用安慰剂的设计，随机分配了十二名十二岁及以上的男性患者。两个主要目标都没有达到：六分钟步行测试，以及巴思综合征症状问卷中的疲劳评分 ^[3]。膝盖伸直的力量在用药期的中位变化是 4 牛顿，安慰剂期是 −5 牛顿 ^[2]。

没有设盲的延续阶段 撑起这次批准的那个力量信号，是在揭晓分组之后才出现的。相对起点的中位变化在第 12 周是 34 牛顿，当时还有十名患者；第 24 周是 68 牛顿，九名患者；第 168 周是 63 牛顿，八名患者 ^[2], ^[15]。步行距离在第 36 周多了 95.9 米，第 168 周多了 96.1 米 ^[15]。

没有对照组，就分不清哪些变化来自药、哪些来自病情本身的走向或者患者越测越熟练，也排除不了状态好的人更愿意留下来这一点。监管机构要求再做一项随机的确证试验，原因正在这里 ^[1]。

线粒体肌病

大型随机对照试验 MMPOWER-3 纳入 218 名经基因确诊的成年患者，为期 24 周。六分钟步行距离比安慰剂少了 3.2 米，误差范围从 −18.7 到 12.3，p = 0.69，也就是这点差距完全可能是偶然。疲劳程度也没有差别。作者把这个结果判定为最高一级的证据，说明依拉米瑞肽并不能改善这些指标 ^[4]。

更早的两项随机对照试验 早期的那个信号没能站住。36 名成年人的试验里，用量最高的一组走了 64.5 米，安慰剂组 20.4 米，p = 0.053，差一点点没达标 ^[16]。另一项 30 名成年人先后用药和用安慰剂的试验得到 19.8 米，p = 0.0833，同样没达标 ^[17]。

研究者事后又把 MMPOWER-3 的患者分成小组来看，结果偏向那些变异发生在细胞核 DNA 上的患者。这属于事后才想到的探索性分析，后来却成了下一项试验的立项理由 ^[18]。那项纳入 102 名患者的后续试验已经做完，但没有公布结果 ^[19]。

心力衰竭与心肌梗死

中期随机对照试验 EMBRACE STEMI 给 300 名首次发生前壁心肌梗死的患者做静脉输注。用一种反映心肌受损的酶来衡量的坏死范围是 5570 ng·h/mL，安慰剂组是 5785，差距小到可能是偶然。影像检查、血管造影和临床指标同样没有好处 ^[5]。

中期随机对照试验 PROGRESS-HF 随机分配 71 名心脏泵血能力下降的患者，观察 28 天。心脏收缩到最小时的左心室容积，在两个用量下和安慰剂分别相差 −0.3 毫升和 2.3 毫升，都可能是偶然 ^[6]。

更早的一项 36 名患者的单次输注研究报告说，输完时容积减少了 14 到 18 毫升。可是重复给药之后，这个结果再也没有出现过 ^[20]。

眼部疾病

中期随机对照试验 ReCLAIM-2 随机分配 176 名 55 岁及以上的干性年龄相关性黄斑变性患者，为期 48 周。两个主要目标都没有达到：暗光下的视力，以及视网膜萎缩面积的扩大。关于视网膜某一层结构损失的次要发现，没有做过防止碰巧出结果的统计校正 ^[7]。一项纳入 313 名患者的大型试验还没有报告结果 ^[21]。

衰老与肌肉功能

中期随机对照试验，只给一次药 这项试验分析了 39 名 60 至 85 岁、线粒体功能较差的成年人。单次输注后，肌肉产生能量分子 ATP 的最大能力上升了，变化幅度的 p = 0.045。可是到第 7 天，这点差别已经消失。抗疲劳能力和线粒体在静息状态下的效率都没有变化 ^[22]。关于抗衰老的说法，人体证据就只有这一项，而这个信号一周之内就没了。

仍然不知道的部分

• 获批依据的那点好处是不是真的。 随机的确证试验将在 2029 年 9 月完成，最终报告定在 2030 年 3 月 ^[1]。
• 会不会致癌。 批准的时候这一点还不清楚。监管机构要求补做两项动物研究，一项 2026 年报告，另一项 2030 年 ^[1]。
• 批准数据之外的所有人。 那十二名患者全是男性，年龄 12 到 35 岁，而且几乎都是同一个族裔 ^[2]。
• 眼科方面的设想对不对。 那项靠影像判断结果的大型试验已经招满人，结果预计在 2027 年底 ^[21], ^[11]。
• 最基本的一个数字。 在所引用的资料里，找不到这种物质在体内待多久的数据。

不良反应与安全性

支撑这次批准的全部安全性数据，来自十二名 12 到 35 岁的男性患者，其中十一人登记为白种人 ^[2]。下表的次数就出自这批数据，是用药组和安慰剂组的对比。

整个研发过程中的其他发现：

• 一类白细胞会增多。 嗜酸性粒细胞的数量大约从第 30 天开始上升，第 90 天前后到顶，比起点高出大约每微升 500 到 600 个（0.5 至 0.6 × 10³/µL）。它会在六到十二个月内回落，文献里没有描述过由此带来的临床后果 ^[2]。
• 只有一种情况明确禁止使用。 就是对其中任何一种成分曾有严重过敏反应。说明书要求，一旦出现过敏迹象就立刻就医 ^[2]。
• 不能用于新生儿。 加了防腐剂的那种剂型里含有苯甲醇 ^[2]。
• 肾脏方面是空白。 说明书写明，对做透析的成年人资料不足，对肾功能受损的儿童则完全没有资料 ^[2]。
• 别的试验里也有打针部位反应。 一项线粒体肌病试验中的发生率是 80%，多数轻微 ^[17]。眼科试验中出现任何不良反应的比例是 86%，安慰剂组是 71% ^[7]。

十二名患者说明不了罕见的风险，也说不了女性、幼儿以及连续用超过 192 周会怎样。那些失败试验里的几百名患者补上了一些短期耐受性的信息，但它们本来就不是为了发现少见危害而设计的 ^[4], ^[5], ^[6], ^[7]。

本页为什么不列出剂量

在唯一批准它的那个市场上，依拉米瑞肽是处方药，在其他地方它都还是研究中的药物。无论哪一种情况，用多少、怎么用都属于处方信息或试验方案的内容，由据此工作的医生掌握。

研发与获批状态

• 2004 年 —— 这一系列肽最早的奠基工作发表 ^[10]。
• 2013 年 —— 它怎样结合心磷脂的机制被描述出来 ^[13]。
• 2016 年 —— EMBRACE STEMI 在 300 名患者身上报告失败结果 ^[5]。
• 2018 至 2021 年 —— 线粒体肌病项目从早期的积极信号，一路走到失败的大型试验 ^[16], ^[4]。
• 2021 年 —— TAZPOWER 发表；欧洲给了它治疗巴思综合征的罕见病药物资格 ^[3], ^[23]。
• 2024 年 —— 1 月 29 日向美国药监局递交上市申请 ^[1]。
• 2025 年 —— 5 月申请被退回补充材料，8 月重新递交，9 月 19 日拿到加速批准 ^[1]。
• 2026 年 —— 药品开始正式供货，也开出了第一批处方；7 月启动一项巴思综合征的上市后研究 ^[11], ^[24]。

这张表背后的每一次登记库查询，都是在 2026 年 9 月 6 日做的。

这次美国批准是怎么来的，和批准本身一样值得留意。它走的是加速通道，这条通道允许先用一个“有理由相信能预示好处”的中间指标批准上市 ^[1], ^[27]。监管机构同时提出了四项上市后要求：一项确证试验、两项致癌性研究和一项药物相互作用研究 ^[1]。独立媒体的报道和后来的一篇评论，都把这个决定形容为有争议 ^[28], ^[29]。

反兴奋剂

2026 年的禁用清单上，既没有依拉米瑞肽，也没有 SS-31 和 MTP-131 这两个编号 ^[30]。而 S0 类一直禁止的是 "any pharmacological substance which is not addressed by any of the subsequent sections of the List and with no current approval by any governmental regulatory health authority for human therapeutic use"，意思是：凡是清单后面各节没有专门写到、并且目前还没有被任何国家的卫生主管部门批准用于人体治疗的药物，都在禁止之列 ^[30]。2025 年的批准改变了这个前提，但只对那一款获批药品、只在一个国家有效。按实验室编号出售的原料不是获批药品，所以这段话依然管得着它。运动员最好直接去问本国的反兴奋剂机构，不要依赖任何笼统的解读。更完整的情况见体育运动中被禁用的肽。

与相关肽的比较

这四个东西被放在一起，只是因为都跟线粒体有关。SS-31 是其中唯一走到获批这一步的人工合成候选药；另外三个从来没有完成过任何带对照的人体疗效试验。MOTS-c 和 Humanin 是人体自己合成出来的，两者的氨基酸序列和来源基因也各不相同 ^[14]。

要说明为什么不能把同一系列里的数据随便搬来搬去，SS-20 就是最清楚的例子。研究分子结构和作用关系的工作发现，这一系列成员之间在结合细胞膜和恢复线粒体功能上差别很大 ^[32]。同一家公司的另一个化合物 bevemipretide 正以滴眼液的形式处于早期试验阶段，还没有拿到任何批准 ^[11]。

常见误解

• “既然获批了，那按 SS-31 卖的粉末也就得到了认可。” 两者分子相同，在监管上却是完全不同的两样东西。获批产品有经过评估的含量、纯度标准、稳定性资料和有效期；那些粉末这些都没有验证过 ^[1], ^[2]。
• “获批的药可以当科研化学品买到。” 不行。它在美国是处方药，在其他地方都没有获批。按实验室编号兜售它的卖家，供的不是经过评估的药品 ^[1], ^[26]。
• “它在反兴奋剂上的身份已经清楚了。” 有些网店页面断言 2026 年的定性一清二楚。可是清单里三个名字一个都没有，而 S0 类的措辞又取决于“有没有获得批准”，这个前提在一个国家里已经变了 ^[30]。
• “它是第一种线粒体疗法，所以对线粒体的问题都管用。” 批准覆盖的只有巴思综合征和一个指标。线粒体肌病、心肌梗死、心力衰竭和黄斑变性的试验全都落空了 ^[4], ^[5], ^[6], ^[7]。
• “它能抗衰老、提升体能。” 只有一项单次给药的试验让一个能量分子的测量值升高过，到第 7 天就没了，功能上没有任何变化 ^[22]。
• “Bendavia 是另一种药。” Bendavia 是同一种物质在心脏病学项目里用的研发名，而且在那里从来没有获批 ^[5], ^[8]。

常见问题

SS-31 和依拉米瑞肽是同一种物质吗？

是。SS-31 是这个化合物在实验室里的编号，它的国际通用药名叫依拉米瑞肽。同一个分子还用过 MTP-131、RX-31、SBT-131 和 Bendavia 这些名字。不过分子相同，并不能让按编号出售的粉末等同于一款获批的药。

美国 FDA 批准 SS-31 了吗？

依拉米瑞肽在 2025 年 9 月 19 日拿到了“加速批准”，适用于体重至少 30 公斤的巴思综合征患者。批准只覆盖这一种病。它依据的是一项肌肉力量测量，而不是已经证实的临床好处，监管机构还把“必须再做一项确证试验”写成了批准的条件。

依拉米瑞肽在欧洲获批了吗？

没有。欧洲没有上市许可，英国、澳大利亚、加拿大和瑞士也都没有。目前有两项欧洲的罕见病药物资格仍然有效，分别来自 2021 年和 2022 年。这种资格只是研发上的一种鼓励，并不等于可以卖药。

巴思综合征以外的 SS-31 试验结果如何？

全都没有达到预定目标。在 218 名患线粒体肌病的成年人里，六分钟能走的距离比安慰剂还少了 3.2 米。300 名心肌梗死后患者的心肌坏死范围没有缩小，71 名心衰患者的心室大小也没有变化。一项纳入 176 名干性黄斑变性患者的试验，两个主要目标都没达成。

依拉米瑞肽用于巴思综合征的批准背后有哪些证据？

只有一项试验加上它的延续阶段。TAZPOWER 随机分配了十二名患者，两个主要目标都没有达到。支撑批准的那个膝盖伸直力量的信号，来自随后没有对照组的延续阶段，到第 168 周只剩八名患者。没有对照组，就分不清是药起了作用，还是病情本身的走向或者患者越测越熟练。

SS-31 在体育比赛中被禁用吗？

2026 年的禁用清单上没有依拉米瑞肽、SS-31 或 MTP-131 这几个名字。在 2025 年 9 月之前，这种物质归在 S0 类，也就是还没有被任何卫生主管部门批准的物质。美国的批准只改变了那一款获批药品的处境。按实验室编号出售的原料不是获批药品，所以 S0 类对它依然适用。

SS-31 已报告的不良反应有哪些？

最突出的是打针部位的反应。批准所依据的数据里，十二名用药患者全都出现过，安慰剂组是十二人中的八人。文献还写到，一类叫嗜酸性粒细胞的白细胞大约从第 30 天开始增多，第 90 天前后到顶，之后又回落。唯一明确禁止用药的情况是曾经出现严重过敏反应，会不会致癌目前还不清楚。

这个页面为什么不列出 SS-31 的剂量？

在唯一批准它的那个市场上，依拉米瑞肽是处方药，在其他地方它都还是研究中的药物。无论哪一种情况，用多少都属于处方信息或试验方案的内容，由据此工作的医生掌握。

该怎么看待以 SS-31 名义出售的原料？

它和获批的药不是一回事，尽管化学名称相同。获批的产品有经过评估的含量、纯度标准、稳定性数据和有效期。按编号出售的粉末这些都没有验证过，2025 年的那次批准也完全不涉及它。

引用本页

本页的事实核对完成于 2026 年 9 月 6 日，状态表背后的每一次登记库查询也是当天做的。一种刚刚获批、确证试验还在做的物质，情况变化很快，所以版本号和日期都很要紧。

myPeptides Research & Editing. (2026). SS-31（依拉米瑞肽）：试验结果、监管状态与安全性。版本 1.0，2026 年 9 月 6 日。myPeptides 肽类登记册。取自 https://mypep.app/peptides/ss-31

本登记册的页面如何编写和分级，见方法论；完整登记册见肽类总览。

最后核对： 2026 年 9 月 6 日。下次复核： 巴思综合征的确证试验出结果时、出现新的上市许可时，或反兴奋剂分类发生变化时。