SS-31 (эламипретид): что показали испытания, статус и безопасность
Кратко
Эламипретид, известный в лабораториях под кодом SS-31, — короткая цепочка всего из четырёх аминокислот, которая цепляется за особый жир в оболочке митохондрий, крошечных энергостанций клетки. В сентябре 2025 года его разрешили в США при одной редкой наследственной болезни, опираясь на данные двенадцати пациентов. Все более крупные испытания своей главной задачи не выполнили. Больше нигде и ни при какой болезни вещество не разрешено.
Главное в цифрах
- Одна страна, одна болезнь. Американское ведомство FDA дало ускоренное разрешение 19 сентября 2025 года при синдроме Барта [1].
- За разрешением стоят двенадцать пациентов. В испытании TAZPOWER жребием распределили двенадцать человек; поддерживающий сигнал по силе мышц идёт из открытого продолжения, где к 168-й неделе осталось восемь [2], [3].
- Обе цели самого испытания провалены. Ни дистанция шестиминутной ходьбы, ни оценка усталости в TAZPOWER не разошлись с пустышкой [3].
- Крупное испытание при мышечной слабости дало отрицательный итог. У 218 взрослых разница в ходьбе составила −3,2 м, а разброс возможных значений шёл от −18,7 до 12,3 [4].
- На сердце эффекта нет. Зона повреждения не изменилась у 300 пациентов после инфаркта, а размер желудочка — у 71 пациента со слабым сердцем [5], [6].
- Испытание на глазах провалило обе поставленные цели. В нём 48 недель участвовали 176 пациентов с возрастным поражением сетчатки [7].
- Подтверждающее испытание отчитается в 2030 году. Его назначили условием разрешения, а закончить обещают в сентябре 2029 года [1].
Что такое SS-31
SS-31 — лабораторный код эламипретида. Это очень короткая цепочка всего из четырёх аминокислот, D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 [8], [9]. Целое семейство таких пептидов создали Хейзел Сето и Питер Шиллер, а конкретно этот его представитель разрабатывала компания Stealth BioTherapeutics [10]. В старых документах встречаются коды MTP-131, RX-31 и SBT-131, а в кардиологических испытаниях вещество называли Bendavia.
Готовое американское лекарство продают под названием Forzinity. Другого торгового имени у этого вещества в мире нет [1]. Разрешение всегда получает конкретный произведённый препарат с заданным содержанием и заданной чистотой, а не химическое название. Поэтому порошок, который ходит по рукам под лабораторным кодом, с точки зрения закона — совсем другой предмет.
Краткая справка
| Поле | Значение | Источник |
|---|---|---|
| Лабораторные коды и коды разработки | SS-31, MTP-131, RX-31, SBT-131, Bendavia | [8], [9] |
| Класс | Вещество, цепляющееся за кардиолипин в оболочке митохондрий | [2] |
| Последовательность | D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 | [8] |
| Строение | Цепочка из четырёх аминокислот семейства Сето — Шиллера | [8] |
| Формула и масса, свободное основание | C32H49N9O5, 639,8 г/моль | [8] |
| Масса гидрохлорида в готовом препарате | 749,2 г/моль | [2] |
| Время выведения половины дозы | Не опубликовано | — |
| Как вводили в испытаниях | Под кожу, в вену и в глаз | [2], [5] |
| Статус | Разрешён только в США, в остальном мире — исследуемое вещество | [1], [11] |
| Разработчик | Stealth BioTherapeutics | [10] |
| Номер CAS | 736992-21-5 | [8] |
| UNII | 87GWG91S09 | [9] |
| PubChem CID | 11764719 | [8] |
| DrugBank | DB11981 | [12] |
| ChEMBL | CHEMBL3833370 | [8] |
Как он работает
Официальная инструкция говорит скупо: эламипретид скапливается во внутренней оболочке митохондрий и улучшает их устройство и работу [2]. Всё остальное, что описано ниже, получено на клетках и животных.
- Сцепление с кардиолипином. Пептид цепляется за кардиолипин — особый жир, из которого построены складки внутренней оболочки митохондрии и который держит в порядке цепочку белков, вырабатывающих энергию [13].
- Защита этого жира от окисления. Получившаяся пара, по сообщениям, мешает ферменту окислять кардиолипин, а именно это окисление разрушает складки оболочки [13].
- Как он попадает внутрь. Считается, что чередование заряженных и «жирных» боковых групп само протаскивает пептид сквозь оболочки, а одна конкретная аминокислота в цепочке нужна для защиты от окисления [10].
- Это не гормональный препарат. Никакой гормональной оси здесь нет. Всё предполагаемое действие сводится к тому, где молекула сидит и за какой жир она держится.
Каждое звено цепочки — от сохранённого кардиолипина до реальной пользы для человека — подкреплено только опытами на животных. Именно этим эламипретид отличается от митохондриальных пептидов вроде MOTS-c, которые организм вырабатывает сам по записи в генах, а не собирает химик в лаборатории [14].
Что показали испытания
Дальше речь идёт о клинических испытаниях. «РКИ» означает рандомизированное клиническое испытание: участников распределяют по группам жребием, чтобы сравнение было честным. Главная задача такого испытания, то есть тот единственный результат, ради которого его затевали, называется первичной конечной точкой; если её не достигли, испытание считается неудавшимся, как бы красиво ни выглядели прочие цифры.
Синдром Барта
РКИ фазы 2/3 В TAZPOWER двенадцать пациентов мужского пола от двенадцати лет получали по очереди то препарат, то пустышку. Обе поставленные цели провалены: и дистанция шестиминутной ходьбы, и оценка усталости по специальному опроснику [3]. Медиана изменения силы мышц, разгибающих колено, составила +4 ньютона на лечении против −5 ньютонов на пустышке [2]. Медиана — это серединное значение всех измерений: у половины пациентов сдвиг был больше, у половины меньше.
Открытое продолжение Сигнал по силе, на котором держится разрешение, появился только после того, как участникам и врачам открыли, кто что получает. Изменение по сравнению с началом составило 34 ньютона на 12-й неделе у десяти пациентов, 68 ньютонов на 24-й неделе у девяти и 63 ньютона на 168-й неделе у восьми [2], [15]. Пройденное расстояние выросло на 95,9 м к 36-й неделе и на 96,1 м к 168-й [15].
TAZPOWER, испытание у 12 пациентов, где каждый получал по очереди препарат и пустышку, и его открытое продолжение без группы сравнения (n = 10 на 12-й неделе, 9 на 24-й, 8 на 168-й). Обе поставленные цели самого испытания провалены. Источники [2], [3], [15].
Продолжение без группы сравнения не позволяет отделить действие лекарства от естественного хода болезни, от того, что человек натренировался проходить сам тест, и от того, что в исследовании обычно остаются те, у кого дела идут неплохо. Ровно поэтому ведомство и потребовало провести подтверждающее испытание [1].
Мышечная слабость из-за митохондрий
РКИ третьей фазы В MMPOWER-3 участвовали 218 взрослых, у которых генетический анализ подтвердил поломку митохондрий, а длилось оно 24 недели. Разница в шестиминутной ходьбе составила −3,2 м, разброс возможных значений шёл от −18,7 до 12,3, а вероятность случайного объяснения оказалась очень высокой (p = 0,69). Усталость тоже не различалась. Авторы расценили результат как доказательство высшего уровня надёжности: эламипретид эти показатели не улучшает [4].
РКИ фазы 1/2 и фазы 2 Ранний обнадёживающий сигнал проверки не выдержал. У 36 взрослых на самой высокой изученной дозе получилось 64,5 м против 20,4 м на пустышке, и цели испытание не достигло (p = 0,053). У 30 взрослых, получавших по очереди то препарат, то пустышку, вышло 19,8 м, и снова мимо (p = 0,0833) [16], [17].
Три испытания с распределением по группам жребием: MMPOWER-3 с n = 218 за 24 недели, испытание у 30 взрослых со сменой препарата и испытание у 36 взрослых. Ни одно не достигло поставленной цели. Первые два столбца показывают разницу с плацебо, последние два — изменение внутри группы. Источники [4], [16], [17].
Уже после окончания MMPOWER-3 данные пересчитали по подгруппам, и вышло, что пациентам с поломками в главной ДНК клетки препарат будто бы помогал больше. Такой подсчёт задним числом ничего не доказывает, но именно он стал поводом для следующего испытания [18]. Оно охватило 102 пациентов, уже завершено, а результаты так и не выложены [19].
Сердечная недостаточность и инфаркт
РКИ фазы 2a В испытании EMBRACE STEMI препарат вводили в вену 300 пациентам сразу после первого крупного инфаркта. Величина повреждения сердца, посчитанная по выбросу в кровь особого фермента, составила 5 570 против 5 785 единиц на пустышке, и разница вполне могла быть случайной. Снимки сердца, осмотр сосудов и самочувствие пациентов пользы тоже не показали [5].
РКИ второй фазы В PROGRESS-HF жребием распределили 71 пациента со слабо сокращающимся сердцем на 28 дней. Объём левого желудочка в конце сокращения отличался на −0,3 мл и на 2,3 мл на двух изученных дозах, и оба раза разница могла быть случайной [6].
Более раннее исследование с одной-единственной капельницей у 36 пациентов сообщало об уменьшении объёма на 14–18 мл к концу вливания. При повторных введениях это не повторилось [20].
Болезнь глаз
РКИ второй фазы В ReCLAIM-2 жребием распределили 176 пациентов старше 55 лет с возрастным поражением сетчатки, испытание длилось 48 недель. Обе поставленные цели провалены: и зрение при слабом освещении, и рост зоны, где сетчатка гибнет. Побочные находки о сохранении одного из слоёв сетчатки не пересчитывали с поправкой на то, что показателей проверяли много, а чем их больше, тем легче наткнуться на случайное «попадание» [7]. Испытание третьей фазы у 313 пациентов пока не отчиталось [21].
Старение и работа мышц
РКИ второй фазы, однократная доза В подсчёт вошли 39 взрослых от 60 до 85 лет со слабо работающими митохондриями. После одной капельницы выработка клеточного топлива АТФ выросла, и случайностью это объяснить трудно (p = 0,045). Но уже к 7-му дню разницы не было. Ни устойчивость к утомлению, ни работа митохондрий в покое не изменились [22]. Это всё, что стоит у человека за разговорами про омоложение, и сигнал исчез в течение недели.
Что остаётся неизвестным
- Реальна ли обещанная польза. Подтверждающее испытание закончится в сентябре 2029 года, а итоговый отчёт ждут в марте 2030 года [1].
- Риск рака. К моменту разрешения способность вызывать опухоли изучена не была. Назначены два исследования на животных: одно отчитается в 2026 году, другое в 2030-м [1].
- Все, кто не похож на участников. Те двенадцать пациентов были мужчинами от 12 до 35 лет и почти сплошь одного происхождения [2].
- Глазная гипотеза. Крупное испытание третьей фазы набрано полностью, результат ждут к концу 2027 года [21], [11].
- Основы поведения в организме. Как быстро вещество выводится, в процитированных документах не сказано.
Побочные эффекты и безопасность
За разрешением стоят двенадцать пациентов мужского пола от 12 до 35 лет, одиннадцать из них записаны как европеоиды [2]. Цифры ниже взяты из этой группы: лечение против пустышки.
| Явление | Эламипретид | Плацебо |
|---|---|---|
| Любая реакция в месте укола | 12/12 | 8/12 |
| Покраснение в месте укола | 12/12 | 3/12 |
| Боль в месте укола | 9/12 | 5/12 |
| Уплотнение в месте укола | 8/12 | 2/12 |
| Зуд в месте укола | 8/12 | 2/12 |
| Синяк в месте укола | 3/12 | 0/12 |
| Крапивница в месте укола | 3/12 | 0/12 |
Что ещё известно по всей программе:
- Растёт число эозинофилов. Эти клетки крови участвуют в аллергических реакциях. Их становится больше примерно с 30-го дня, больше всего — около 90-го, на 0,5–0,6 × 10³ на микролитр выше исходного. За шесть-двенадцать месяцев всё возвращается к норме, и никаких последствий для самочувствия не описано [2].
- Один-единственный запрет. Тяжёлая аллергия на любую составную часть препарата. Инструкция велит немедленно обращаться к врачу при первом же признаке такой реакции [2].
- Не для новорождённых. Форма с консервантом содержит бензиловый спирт [2].
- Пробелы по почкам. Инструкция признаёт, что сведений о взрослых на диализе не хватает, а о детях с больными почками их нет вообще [2].
- Реакции в месте укола были и в других испытаниях. При мышечной слабости их отметили у 80 % участников, в основном лёгкие [17]. В глазном испытании нежелательные явления любого рода дошли до 86 % против 71 % [7].
Двенадцать пациентов — слишком мало, чтобы поймать редкие риски, и они ничего не говорят ни о женщинах, ни о маленьких детях, ни о применении дольше 192 недель. Несколько сотен участников неудавшихся испытаний добавляют кое-что о переносимости в короткие сроки, но искать редкий вред эти работы никогда и не были рассчитаны [4], [5], [6], [7].
Почему здесь нет доз
Эламипретид продают по рецепту на единственном рынке, где он разрешён, а везде остальное он остаётся исследуемым веществом. И в том и в другом случае количества и подробности введения определяет либо официальная инструкция, либо протокол испытания, а решает их врач.
Разработка и статус регистрации
Хронология программы
- 2004Опубликован ряд пептидов Сето — ШиллераИсточник [10]
- 2016EMBRACE STEMI сообщает об отрицательном результатеn = 300 после инфаркта, источник [5]
- 2018–2021Программа по миопатии заканчивается отрицательно; выходит TAZPOWERn = 218 и n = 12, источники [4], [3]
- Май 2025Отказное письмо FDA, в августе повторная подачаИсточник [1]
- 19 сентября 2025Ускоренная регистрация FDA при синдроме БартаТолько в США, источник [1]
- Июль 2026Начинается набор в исследование четвёртой фазы при синдроме БартаИсточник [24]
- Март 2030Срок итогового отчёта подтверждающего испытанияЗавершение в сентябре 2029 года, источник [1]
- 2004 — выходит основополагающая работа обо всём семействе этих пептидов [10].
- 2013 — описано сцепление с кардиолипином [13].
- 2016 — EMBRACE STEMI сообщает об отрицательном результате у 300 пациентов [5].
- 2018–2021 — программа при мышечной слабости проходит путь от раннего обнадёживающего сигнала до отрицательного результата в третьей фазе [16], [4].
- 2021 — выходит TAZPOWER; при синдроме Барта Европа присваивает веществу статус препарата для редкой болезни [3], [23].
- 2024 — 29 января заявка поступает в FDA [1].
- 2025 — в мае приходит отказ, в августе заявку подают снова, а 19 сентября выдают ускоренное разрешение [1].
- 2026 — препарат поступает в продажу, появляются первые назначения, а в июле начинается исследование четвёртой фазы при синдроме Барта [11], [24].
| Рынок | Статус | С какого времени или примечание | Источник |
|---|---|---|---|
| США | Зарегистрирован | 19 сентября 2025 года | [1] |
| Европейский союз | Исследуемое вещество | Только статус препарата для редкой болезни | [23], [25] |
| Германия | Исследуемое вещество | Идёт по общему европейскому пути | [23] |
| Великобритания | Исследуемое вещество | Разрешения нет | [26] |
| Австралия | Исследуемое вещество | Разрешения нет | [26] |
| Канада | Исследуемое вещество | Номера препарата нет | [26] |
| Швейцария | Исследуемое вещество | Разрешения нет | [26] |
Все запросы к реестрам, на которых держится эта таблица, отправлены 6 сентября 2026 года.
То, каким именно образом выдано американское разрешение, важно не меньше самого факта. Оно прошло по ускоренному пути, который позволяет разрешить лекарство по промежуточному показателю, если тот с достаточной вероятностью предсказывает настоящую пользу [1], [27]. При этом на компанию наложили четыре обязательства: провести подтверждающее испытание, два исследования на риск рака и исследование сочетаемости с другими лекарствами [1]. Независимые публикации и более поздние комментарии называют это решение спорным [28], [29].
Антидопинг
Запрещённый список на 2026 год не называет ни эламипретид, ни коды SS-31 и MTP-131 [30]. Зато категория S0 запрещает постоянно «any pharmacological substance which is not addressed by any of the subsequent sections of the List and with no current approval by any governmental regulatory health authority for human therapeutic use» (любое фармакологическое вещество, не охваченное ни одним из последующих разделов Списка и не имеющее действующего разрешения какого-либо государственного органа здравоохранения на терапевтическое применение у человека) [30]. Разрешение 2025 года снимает это условие только с готового лекарства и только в одной стране. Порошок под лабораторным кодом таким лекарством не является, поэтому формулировка его по-прежнему накрывает. Спортсмену надёжнее спросить свою национальную антидопинговую организацию, чем полагаться на общие рассуждения. Более широкая картина — в материале запрещённые в спорте пептиды.
Сравнение с родственными пептидами
| Пептид | Что это | Статус | Самый сильный результат в собственном исследовании |
|---|---|---|---|
| SS-31 (эламипретид) | Искусственная цепочка из четырёх аминокислот, цепляется за кардиолипин | В США разрешён только при синдроме Барта | Сила мышц бедра, медиана +63 Н на 168-й неделе, продолжение без группы сравнения, n = 8 [2] |
| MOTS-c | Пептид, записанный в ДНК митохондрий | Нигде не разрешён; с 2026 года идёт набор в первое испытание самого пептида | У мышей меньше ожирения и лучше чувствительность к инсулину; завершённых испытаний у людей нет [31] |
| Гуманин | Пептид, записанный в ДНК митохондрий | Нигде не разрешён; испытаний с введением человеку не найдено | Пока его только измеряют как собственный показатель организма [14] |
| SS-20 | Родственная цепочка из четырёх аминокислот без одной ключевой из них | До испытаний на людях не дошёл | От SS-31 отличается тем, как держится за оболочку и что делает в клетке [32] |
Эти четыре вещества стоят рядом лишь потому, что везде замешаны митохондрии. SS-31 — искусственный кандидат в лекарства, который дошёл до разрешения; остальные три ни разу не прошли до конца испытание с группой сравнения у людей. MOTS-c и гуманин организм вырабатывает сам, причём по записи в разных генах [14].
Лучше всего от поспешных переносов внутри семейства предостерегает SS-20. Работы, сравнивавшие строение и действие, нашли между родственниками заметную разницу в том, как они держатся за оболочку митохондрии и насколько восстанавливают её работу [32]. Бевемипретид, ещё одно вещество той же компании, проходит первую фазу как глазные капли и никакого разрешения не имеет [11].
Распространённые заблуждения
- «Разрешение подтверждает и порошок, который продают как SS-31». Химически это одна молекула, а по закону — два разных предмета. У готового препарата проверены содержание, чистота, стойкость при хранении и срок годности; у порошка не подтверждено ничего из этого [1], [2].
- «Разрешённое лекарство можно взять как реактив для исследований». Нет. В США оно отпускается по рецепту, а больше нигде не разрешено. Кто предлагает его под лабораторным кодом, продаёт не проверенное лекарство [1], [26].
- «С антидопинговым статусом всё ясно». Магазины уверяют, что на 2026 год всё однозначно. На деле список не называет ни одного из трёх обозначений, а запрет по категории S0 держался на том, что вещество нигде не разрешено, — и это условие изменилось в одной-единственной стране [30].
- «Это первое лекарство для митохондрий, значит, оно помогает митохондриям вообще». Разрешение покрывает синдром Барта и один-единственный показатель. Испытания при мышечной слабости, инфаркте, сердечной недостаточности и поражении сетчатки провалились все [4], [5], [6], [7].
- «Оно работает против старения и повышает выносливость». Одно испытание с однократной дозой подняло выработку клеточного топлива, к 7-му дню от этого не осталось следа, а функционально не изменилось ничего [22].
- «Bendavia был другим препаратом». Bendavia — рабочее название того же самого вещества в кардиологической программе, и разрешения оно там так и не получило [5], [8].
Частые вопросы
SS-31 и эламипретид — одно и то же вещество?
Да. SS-31 — лабораторный код того соединения, у которого официальное международное название звучит как эламипретид. Та же самая молекула встречается под обозначениями MTP-131, RX-31, SBT-131 и Bendavia. Но одинаковая химия не превращает порошок под лабораторным кодом в разрешённое лекарство.
Одобрен ли SS-31 регулятором FDA?
Эламипретид получил ускоренное разрешение 19 сентября 2025 года при синдроме Барта, у пациентов весом не меньше 30 кг. Оно распространяется только на эту болезнь и ни на какую другую. В его основе лежит измерение мышечной силы, а не доказанная польза для самочувствия, поэтому подтверждающее испытание назначено обязательным условием.
Зарегистрирован ли эламипретид в Европе?
Нет. Европейского разрешения не существует, как и британского, австралийского, канадского или швейцарского. Есть два европейских статуса препарата для редкой болезни, от 2021 и 2022 года. Такой статус лишь поощряет разработку и права продавать лекарство не даёт.
Что показали испытания SS-31 вне синдрома Барта?
Ни одно из них своей главной задачи не выполнило. У 218 взрослых с мышечной слабостью из-за поломки митохондрий разница в дистанции шестиминутной ходьбы составила минус 3,2 метра. У 300 пациентов после инфаркта зона повреждения сердца не уменьшилась, у 71 пациента со слабым сердцем размер желудочка не изменился. Испытание у 176 пациентов с возрастным поражением сетчатки провалило обе поставленные цели.
На чём держится регистрация эламипретида при синдроме Барта?
На одном испытании и его продолжении. В испытании TAZPOWER жребием распределили двенадцать пациентов, и обеих поставленных целей оно не достигло. Сигнал по силе мышц бедра появился уже в продолжении, где не было группы сравнения и к 168-й неделе оставалось восемь пациентов. Без группы сравнения невозможно отделить действие лекарства от естественного хода болезни или от того, что человек просто натренировался проходить сам тест.
Запрещён ли SS-31 в спорте?
Запрещённый список на 2026 год не называет ни эламипретид, ни SS-31, ни MTP-131. До сентября 2025 года вещество попадало под категорию S0, куда входит всё, что не разрешено ни одним органом здравоохранения. Американское разрешение снимает это условие только с самого разрешённого лекарства. Порошок под лабораторным кодом таким лекарством не является, поэтому категория S0 его по-прежнему накрывает.
О каких побочных эффектах SS-31 сообщается?
Чаще всего это реакции в месте укола. Они появились у всех двенадцати пациентов на лечении и у восьми из двенадцати на пустышке. Описан также рост числа особых клеток крови, эозинофилов, примерно с 30-го дня, с наибольшими значениями около 90-го дня и последующим возвращением к норме. Единственный запрет на применение — тяжёлая аллергия на препарат, а способность вызывать рак пока не изучена.
Почему на этой странице нет дозировок SS-31?
Потому что эламипретид продают по рецепту на единственном рынке, где он разрешён, а везде остальное он остаётся исследуемым веществом. И в том и в другом случае количества определяет либо официальная инструкция, либо протокол испытания, а решает их врач.
Как понимать товар, который продают как SS-31?
Как нечто совсем иное, чем разрешённое лекарство, пусть химическое название и совпадает. У готового препарата проверено, сколько в нём действующего вещества, есть требования к чистоте, данные о хранении и срок годности. У порошка под лабораторным кодом не подтверждено ничего из этого, и разрешение 2025 года о нём вообще ничего не говорит.
Источники
- US Food and Drug Administration (2025). Approval letter, NDA 215244, accelerated approval, elamipretide injection, 19 September 2025. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/215244Orig1s000ltr.pdf
- US Food and Drug Administration (2025). Elamipretide injection, prescribing information, revised 9/2025, NDA 215244. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215244s000lbl.pdf
- Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, Bradley E, Laux J, Carr J, Vernon HJ (2021). A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome. Genetics in Medicine 23(3):471-478. PMID 33077895. DOI 10.1038/s41436-020-01006-8
- Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. (2023). Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology 101(3):e238-e252. PMID 37268435. DOI 10.1212/WNL.0000000000207402
- Gibson CM, et al. (2016). EMBRACE STEMI study: a phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. European Heart Journal 37(16):1296-1303. PMID 26586786. DOI 10.1093/eurheartj/ehv597
- Butler J, et al. (2020). Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. Journal of Cardiac Failure 26(5):429-437. PMID 32068002. DOI 10.1016/j.cardfail.2020.02.001
- Ehlers JP, et al. (2025). ReCLAIM-2: a randomized phase II clinical trial evaluating elamipretide in age-related macular degeneration, geographic atrophy growth, visual function, and ellipsoid zone preservation. Ophthalmology Science 5(1):100628. PMID 39605874. DOI 10.1016/j.xops.2024.100628
- PubChem. Compound summary CID 11764719, elamipretide. Retrieved 6 September 2026. https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/11764719
- FDA Global Substance Registration System. Elamipretide, UNII 87GWG91S09. Retrieved 6 September 2026. https://gsrs.ncats.nih.gov/ginas/app/beta/substances/87GWG91S09
- Zhao K, Zhao GM, Wu D, Soong Y, Birk AV, Schiller PW, Szeto HH (2004). Cell-permeable peptide antioxidants targeted to inner mitochondrial membrane inhibit mitochondrial swelling, oxidative cell death, and reperfusion injury. Journal of Biological Chemistry 279(33):34682-34690. PMID 15178689. DOI 10.1074/jbc.M402999200
- Stealth BioTherapeutics (2026). Commercial and R&D pipeline update and 2026 strategic priorities, 6 January 2026. https://www.biospace.com/press-releases/stealth-biotherapeutics-provides-commercial-and-r-d-pipeline-update-and-outlines-2026-strategic-priorities
- DrugBank. Elamipretide, DB11981. Retrieved 6 September 2026. https://go.drugbank.com/drugs/DB11981
- Birk AV, Liu S, Soong Y, Mills W, Singh P, Warren JD, Seshan SV, Pardee JD, Szeto HH (2013). The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. Journal of the American Society of Nephrology 24(8):1250-1261. PMID 23813215. DOI 10.1681/ASN.2012121216
- Merry TL, Kim SJ, Miller B, Kumagai H, Yen K, Cohen P (2020). Mitochondrial-derived peptides in energy metabolism. American Journal of Physiology: Endocrinology and Metabolism 319(4):E659-E666. PMID 32776825. DOI 10.1152/ajpendo.00249.2020
- Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, Carr J, Campbell J, Hornby B, Vaz FM, Vernon HJ (2024). Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Genetics in Medicine 26(7):101138. PMID 38602181. DOI 10.1016/j.gim.2024.101138
- Karaa A, et al. (2018). Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Neurology 90(14):e1212-e1221. PMID 29500292. DOI 10.1212/WNL.0000000000005255
- Karaa A, et al. (2020). A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy (MMPOWER-2). Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle 11(4):909-918. PMID 32096613. DOI 10.1002/jcsm.12559
- Karaa A, et al. (2024). Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial. Orphanet Journal of Rare Diseases 19:437. PMID 39574155. DOI 10.1186/s13023-024-03421-5
- ClinicalTrials.gov. NCT05162768, NuPOWER; completed, results not posted. Retrieved 6 September 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05162768
- Daubert MA, et al. (2017). Novel mitochondria-targeting peptide in heart failure treatment: a randomized, placebo-controlled trial of elamipretide. Circulation: Heart Failure 10(12):e004389. PMID 29217757. DOI 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.117.004389
- ClinicalTrials.gov. NCT06373731, ReNEW; active, not recruiting. Retrieved 6 September 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06373731
- Roshanravan B, et al. (2021). In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial. PLoS One 16(7):e0253849. PMID 34264994. DOI 10.1371/journal.pone.0253849
- European Medicines Agency (2021). Orphan designation EU/3/21/2430, elamipretide for the treatment of Barth syndrome, 20 May 2021. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-21-2430
- ClinicalTrials.gov. NCT07531251, 4TAZPower; recruiting since 2 July 2026. Retrieved 6 September 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07531251
- European Medicines Agency (2022). Orphan designation EU/3/22/2614, elamipretide for the treatment of myopathic mitochondrial DNA depletion syndrome, 16 May 2022. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-22-2614
- myPeptides Research & Editing (2026). Register checks of the MHRA, TGA, Health Canada and Swissmedic medicine registers for elamipretide, carried out 6 September 2026; no authorisation entry identified. Method described at https://mypep.app/methodology
- US Food and Drug Administration (2025). Integrated review, NDA 215244Orig1s000. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2025/215244Orig1s000IntegratedR.pdf
- BioPharma Dive (2025). FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance. https://www.biopharmadive.com/news/fda-approve-barth-syndrome-forzinity-stealth-biotherapeutics-rare-diseases/760710/
- Zhao C, Zhuang X, Gao J (2026). Elamipretide: the first cardiolipin-directed mitochondrial therapeutic for Barth syndrome approved under accelerated approval. Drug Discoveries & Therapeutics 19(6):435-436. PMID 41260682. DOI 10.5582/ddt.2025.01111
- World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List, in force from 1 January 2026; official text as annex to BGBl. III No. 219/2025; sections S0 and S4 reviewed in full. Retrieved 6 September 2026. https://www.wada-ama.org/en/prohibited-list
- Lee C, Zeng J, Drew BG, et al. (2015). The mitochondrial-derived peptide MOTS-c promotes metabolic homeostasis and reduces obesity and insulin resistance. Cell Metabolism 21(3):443-454. PMID 25738459. DOI 10.1016/j.cmet.2015.02.009
- Mitchell W, Tamucci JD, Ng EL, Liu S, Birk AV, Szeto HH, May ER, Alexandrescu AT, Alder NN (2022). Structure-activity relationships of mitochondria-targeted tetrapeptide pharmacological compounds. eLife 11:e75531. PMID 35913044. DOI 10.7554/eLife.75531
Как цитировать эту страницу
Сведения на этой странице проверили 6 сентября 2026 года, и все запросы к реестрам, на которых держится таблица статусов, отправляли в тот же день. У вещества со свежим разрешением и незакрытым подтверждающим испытанием положение меняется быстро, поэтому версия и дата здесь важны.
myPeptides Research & Editing. (2026). SS-31 (эламипретид): что показали испытания, статус и безопасность. Версия 1.0, 6 сентября 2026 года. Реестр пептидов myPeptides. Получено с https://mypep.app/peptides/ss-31
О том, как составляются и как оцениваются страницы этого реестра, рассказано в разделе методика; полный реестр — в разделе пептиды.
| Версия | Дата | Изменение |
|---|---|---|
| 1.0 | 2026-09-06 | Первая публикация |
Последняя проверка: 6 сентября 2026 года. Следующая проверка: по результатам подтверждающего испытания при синдроме Барта, при новом разрешении в любой стране или при изменении антидопингового статуса.