SS-31 (elamipretida): qué muestran los ensayos, situación regulatoria y seguridad

Resumen

La elamipretida, conocida en los laboratorios como SS-31, es un péptido diminuto, de solo cuatro piezas, que se engancha a una grasa concreta de la membrana de las mitocondrias, las centrales de energía de la célula. En septiembre de 2025 se convirtió en un medicamento autorizado en Estados Unidos para una enfermedad genética rara, y esa decisión se apoya en los datos de doce pacientes. Todos los ensayos grandes y bien controlados no lograron demostrar lo que se proponían. Ninguna otra autoridad la ha autorizado para nada.

Lo esencial de un vistazo

• Un solo país y una sola enfermedad. La agencia estadounidense del medicamento, la FDA, la autorizó por la vía rápida el 19 de septiembre de 2025 para el síndrome de Barth, una enfermedad genética rara ^[1].
• Detrás de esa autorización hay doce pacientes. El ensayo TAZPOWER repartió al azar a doce, y la mejora de fuerza que la sostiene aparece en la fase posterior, sin grupo de comparación y con solo ocho pacientes en la semana 168 ^[2], ^[3].
• Los dos objetivos del ensayo se quedaron sin cumplir. En TAZPOWER, ni la distancia que los pacientes caminaban en seis minutos ni su cansancio mejoraron respecto al placebo ^[3].
• El ensayo grande en la enfermedad muscular mitocondrial salió negativo. Entre 218 adultos, quienes tomaron el fármaco caminaron en seis minutos 3,2 metros menos que los demás, y el margen de incertidumbre, de −18,7 a 12,3 metros, abarca de sobra tanto la mejora como el empeoramiento ^[4].
• En el corazón no pasó nada. Ni se redujo la zona dañada en 300 pacientes tratados tras un infarto, ni mejoró el corazón de 71 personas que lo tenían debilitado ^[5], ^[6].
• El ensayo en los ojos falló en sus dos objetivos. Siguió durante 48 semanas a 176 pacientes con una enfermedad de la retina propia de la edad ^[7].
• El ensayo que debe confirmarlo todo no dará resultados hasta 2030. La agencia lo exigió como condición y tiene que terminar en septiembre de 2029 ^[1].

Qué es

SS-31 es el código de laboratorio de la elamipretida. La molécula es diminuta para lo que suele ser un péptido: solo cuatro aminoácidos encadenados. Hazel Szeto y Peter Schiller idearon toda una familia de estos péptidos, y la empresa Stealth BioTherapeutics desarrolló este miembro de la familia ^[8], ^[9], ^[10]. En los registros antiguos aparece con los códigos MTP-131, RX-31 y SBT-131, y en los ensayos de cardiología se usó el nombre Bendavia.

El medicamento acabado se vende en Estados Unidos con la marca Forzinity, la única autorizada que esta sustancia tiene en el mundo ^[1]. Conviene entender qué se autoriza exactamente: nunca un nombre químico, sino un producto fabricado con una cantidad determinada de principio activo y una pureza comprobada. El polvo que circula bajo el código de laboratorio es, a ojos de la ley, otra cosa.

Ficha rápida

Cómo actúa

El prospecto aprobado se limita a decir que la elamipretida se instala en la membrana interna de las mitocondrias y mejora su forma y su funcionamiento ^[2]. Todo lo demás que sigue sale de trabajos con células y animales.

• Se engancha a la cardiolipina. Es una grasa especial que da forma a los pliegues internos de la mitocondria y mantiene ordenada la maquinaria que produce energía ^[13].
• Frena una reacción dañina. Se describe que, al unirse, el péptido bloquea el proceso químico que estropea esa grasa y hace que los pliegues internos se deshagan ^[13].
• Entra en la mitocondria sin necesitar una llave. Su estructura alterna piezas con carga y piezas grasas, y eso bastaría para atravesar las membranas. Una de esas piezas, la dimetiltirosina, resulta imprescindible para su efecto protector frente a la oxidación ^[10].
• No actúa como los fármacos habituales. No se acopla a ningún interruptor de la célula ni toca ninguna hormona. Todo su efecto dependería de dónde se instala y a qué grasa se agarra.

Cada paso del razonamiento que va desde esa grasa protegida hasta un beneficio real para el paciente se apoya en animales y no está confirmado en personas. Eso también separa a la elamipretida de péptidos como MOTS-c, que el propio cuerpo fabrica a partir de un gen y no son moléculas de diseño ^[14].

Qué encontraron los ensayos

Síndrome de Barth

Ensayo aleatorizado En un ensayo aleatorizado la suerte decide quién recibe el fármaco y quién un placebo. TAZPOWER repartió así a doce pacientes varones de doce años o más, y cada uno pasó por las dos fases. Los dos objetivos del ensayo se quedaron sin cumplir: ni la distancia caminada en seis minutos ni el cansancio medido con un cuestionario mejoraron ^[3]. La fuerza del músculo que estira la rodilla cambió en una mediana, es decir, el valor central de todas las mediciones, de 4 newtons más con el fármaco, frente a 5 newtons menos con el placebo ^[2].

Continuación sin grupo de comparación La mejora de fuerza en la que se apoya la autorización solo apareció después, cuando todos los participantes sabían que recibían el fármaco. Respecto al principio, la mediana de la fuerza subió 34 newtons en la semana 12 con diez pacientes, 68 en la semana 24 con nueve y 63 en la semana 168, cuando quedaban ocho ^[2], ^[15]. La distancia caminada en seis minutos aumentó 95,9 metros en la semana 36 y 96,1 metros en la semana 168 ^[15].

Una continuación sin grupo de comparación no permite separar el efecto del fármaco de tres cosas: la evolución natural de la enfermedad, la práctica que dan las mediciones repetidas y el hecho de que quienes siguen hasta el final suelen ser los pacientes a los que les va bien. Justamente por eso la agencia exigió un ensayo aleatorizado que lo confirme ^[1].

Miopatía mitocondrial

Ensayo aleatorizado grande MMPOWER-3 siguió durante 24 semanas a 218 adultos con una enfermedad muscular causada por fallos en las mitocondrias, confirmada mediante análisis genético. Quienes recibieron el fármaco caminaron en seis minutos 3,2 metros menos que los demás, con un margen de incertidumbre de −18,7 a 12,3 metros y una p de 0,69, es decir, una diferencia que cabe holgadamente dentro del azar. El cansancio tampoco cambió. Los autores presentaron el resultado como una prueba de primer nivel de que la elamipretida no mejora nada de eso ^[4].

Ensayos aleatorizados más pequeños La señal prometedora de los primeros estudios no aguantó. En 36 adultos, la dosis más alta mejoró la distancia caminada en 64,5 metros frente a 20,4 con placebo, pero la diferencia quedó justo al borde de lo que se considera creíble (p = 0,053). Y un ensayo con 30 adultos llegó a 19,8 metros y volvió a quedarse corto (p = 0,0833) ^[16], ^[17].

Un análisis hecho después, mirando subgrupos de MMPOWER-3, salió favorable en los pacientes cuyo fallo genético está en el núcleo de la célula. Es un tanteo, no una prueba, y sirvió para justificar el siguiente ensayo ^[18]. Ese ensayo, con 102 pacientes, ya ha terminado y no ha publicado resultados ^[19].

Insuficiencia cardíaca e infarto

Ensayo aleatorizado EMBRACE STEMI administró el fármaco por vena a 300 pacientes justo después de su primer infarto. La cantidad de músculo cardíaco dañado, calculada a partir de una enzima de la sangre, fue prácticamente igual con el fármaco y con el placebo: 5.570 frente a 5.785 ng·h/ml. Tampoco las imágenes del corazón ni la evolución de los pacientes mostraron ninguna ventaja ^[5].

Ensayo aleatorizado PROGRESS-HF repartió al azar durante 28 días a 71 pacientes cuyo corazón bombeaba menos sangre de lo normal. La cantidad de sangre que quedaba en el ventrículo izquierdo tras cada latido apenas cambió con ninguna de las dos dosis, −0,3 ml con una y 2,3 ml con la otra, y en ambos casos la diferencia cabe dentro del azar ^[6].

Un estudio anterior, con una sola administración por vena en 36 pacientes, había descrito una reducción de volumen de 14 a 18 ml justo al terminar la infusión. Al repetir el tratamiento, ese hallazgo no volvió a aparecer ^[20].

Enfermedad ocular

Ensayo aleatorizado ReCLAIM-2 repartió al azar durante 48 semanas a 176 pacientes de 55 años o más con la forma seca de la degeneración de la retina asociada a la edad. Los dos objetivos fallaron: ni mejoró la visión con poca luz ni se frenó el avance de la zona dañada. Sí aparecieron resultados favorables en medidas secundarias, pero cuando se miden muchas cosas a la vez algunas salen bien por pura casualidad, y esos números no se corrigieron para tenerlo en cuenta ^[7]. Un ensayo mayor con 313 pacientes aún no ha dado resultados ^[21].

Envejecimiento y función muscular

Ensayo aleatorizado con una sola dosis Este estudio examinó a 39 adultos de 60 a 85 años cuyas mitocondrias funcionaban mal. Tras una única administración por vena, el músculo produjo algo más de energía, y la diferencia fue lo bastante grande para no achacarla al azar (p = 0,045 para el cambio porcentual). Al séptimo día ya no quedaba nada de esa ventaja. Ni la resistencia al cansancio ni el funcionamiento de las mitocondrias en reposo cambiaron ^[22]. Esto es todo lo que respalda en personas las promesas contra el envejecimiento: un efecto que se esfumó en una semana.

Qué sigue sin saberse

• Si el beneficio que se autorizó existe de verdad. El ensayo aleatorizado que debe confirmarlo termina en septiembre de 2029 y su informe final vence en marzo de 2030 ^[1].
• El riesgo de cáncer. Cuando se autorizó, nadie había estudiado si puede favorecer tumores. Se exigieron dos estudios en animales, uno con resultados en 2026 y otro en 2030 ^[1].
• Todos los pacientes que no estuvieron representados. Los doce del estudio eran varones, de 12 a 35 años y casi todos del mismo origen ^[2].
• La idea de usarla en el ojo. El ensayo grande ya tiene todos sus participantes y su resultado se espera a finales de 2027 ^[21], ^[11].
• Lo más básico sobre su recorrido por el cuerpo. En los documentos citados no aparece cuánto tarda el organismo en eliminarla.

Efectos adversos y seguridad

Detrás de la autorización hay doce pacientes varones de 12 a 35 años, once de ellos del mismo origen ^[2]. Las cifras siguientes salen de ese grupo y comparan el fármaco con el placebo.

Otros hallazgos del conjunto de los ensayos:

• Sube un tipo de glóbulo blanco. Los eosinófilos, que son las células de defensa que aumentan en las alergias, empiezan a subir hacia el día 30 y alcanzan su máximo cerca del día 90, unos 0,5 a 0,6 × 10³/µl por encima del valor de partida. Entre los seis meses y el año vuelven a bajar, y no se describe que eso cause ningún problema ^[2].
• Una sola razón formal para no usarla. Haber tenido una reacción alérgica grave a cualquiera de sus componentes. El prospecto pide acudir al médico de inmediato ante cualquier señal de reacción ^[2].
• No debe darse a recién nacidos. La presentación que lleva conservante contiene alcohol bencílico, que los bebés no toleran bien ^[2].
• Huecos en los pacientes con los riñones enfermos. El prospecto reconoce que en adultos en diálisis los datos son insuficientes, y en niños con problemas de riñón no hay ninguno ^[2].
• Las molestias en el punto del pinchazo se repiten en otros ensayos. Llegaron al 80 % en uno de la enfermedad muscular mitocondrial, casi siempre leves ^[17]. En el ensayo ocular, tuvo algún efecto adverso el 86 % de los tratados frente al 71 % de los demás ^[7].

Doce pacientes no bastan para detectar los riesgos poco frecuentes, y no dicen nada sobre las mujeres, los niños pequeños ni el uso durante más de 192 semanas, casi cuatro años. Los varios cientos de participantes de los ensayos que fallaron aportan cierta idea de cómo se tolera a corto plazo, pero esos estudios no estaban pensados para descubrir daños raros ^[4], ^[5], ^[6], ^[7].

Por qué esta página no indica dosis

La elamipretida solo se consigue con receta en el único país que la ha autorizado, y en todos los demás sigue siendo un producto en investigación. En ambos casos, la cantidad y la forma de administrarla las fijan el prospecto aprobado o el protocolo del ensayo, y el médico que trabaja con ellos.

Desarrollo y situación regulatoria

• 2004 — se publica el trabajo que da origen a toda la familia de péptidos ^[10].
• 2013 — se describe cómo se engancha a la cardiolipina ^[13].
• 2016 — EMBRACE STEMI comunica un resultado negativo en 300 pacientes ^[5].
• 2018 a 2021 — en la enfermedad muscular mitocondrial, la señal prometedora del principio acaba en un ensayo grande y negativo ^[16], ^[4].
• 2021 — se publica TAZPOWER y Europa le concede el reconocimiento de medicamento para enfermedades raras en el síndrome de Barth ^[3], ^[23].
• 2024 — la solicitud de autorización llega a la agencia estadounidense el 29 de enero ^[1].
• 2025 — en mayo la agencia responde que aún no puede aprobarla, en agosto se vuelve a presentar el expediente y el 19 de septiembre llega la autorización por la vía rápida ^[1].
• 2026 — empieza a venderse y a recetarse, y en julio arranca un estudio de seguimiento en el síndrome de Barth ^[11], ^[24].

Todas las consultas a los registros oficiales en los que se apoya esta tabla se hicieron el 6 de septiembre de 2026.

Qué clase de autorización es cuenta tanto como el hecho de que exista. Llegó por la vía rápida, que permite aprobar un fármaco basándose en una medida indirecta, siempre que sea razonablemente probable que anuncie un beneficio real ^[1], ^[27]. A cambio se impusieron cuatro deberes: el ensayo que debe confirmarlo, dos estudios sobre el riesgo de cáncer y uno sobre su combinación con otros medicamentos ^[1]. Tanto la prensa especializada independiente como un comentario posterior describen la decisión como discutida ^[28], ^[29].

Antidopaje

La lista de prohibiciones de 2026 no nombra ni la elamipretida ni los códigos SS-31 y MTP-131 ^[30]. Aun así, el apartado S0 prohíbe en todo momento "any pharmacological substance which is not addressed by any of the subsequent sections of the List and with no current approval by any governmental regulatory health authority for human therapeutic use" (toda sustancia farmacológica que no figure en ninguna de las secciones siguientes de la Lista y que ninguna autoridad sanitaria estatal haya autorizado actualmente para uso terapéutico humano) ^[30]. Para el medicamento autorizado esa condición dejó de cumplirse en 2025, aunque solo en un país. Lo que se vende bajo el código de laboratorio no es ese medicamento, así que a él le sigue aplicando la prohibición. Un deportista hará bien en preguntar a su organización antidopaje nacional en lugar de fiarse de una lectura general. El panorama completo está en péptidos prohibidos en el deporte.

Comparación con péptidos afines

Estos cuatro aparecen juntos solo porque en todos ellos intervienen las mitocondrias. El SS-31 es una molécula de laboratorio que llegó a conseguir una autorización; los otros tres nunca han terminado un ensayo controlado en personas. Además, MOTS-c y la humanina no son moléculas de diseño: las fabrica el propio cuerpo, cada una a partir de un gen distinto ^[14].

El SS-20 es el mejor aviso contra dar por bueno en un miembro de la familia lo que se vio en otro. Los trabajos que compararon sus estructuras encontraron diferencias notables entre unos y otros, tanto al unirse a las membranas como al recuperar el funcionamiento de las mitocondrias ^[32]. La bevemipretida, otra molécula de la misma empresa, está en los primeros ensayos como colirio y no tiene ninguna autorización ^[11].

Ideas equivocadas frecuentes

• «La autorización avala el polvo que se vende como SS-31.» Es la misma molécula, pero a ojos de la ley son dos cosas distintas. Del producto autorizado se ha comprobado cuánto principio activo lleva, su pureza, cuánto aguanta sin estropearse y hasta cuándo sirve; del polvo, nada de eso ^[1], ^[2].
• «El medicamento autorizado se puede comprar como producto de investigación.» No. En Estados Unidos solo se consigue con receta, y en ningún otro sitio está autorizado. Quien lo ofrece bajo el código de laboratorio no está vendiendo el medicamento que se evaluó ^[1], ^[26].
• «Su situación antidopaje está clara.» Las tiendas lo presentan como algo zanjado para 2026. En realidad la lista no nombra ninguno de sus tres identificadores, y la prohibición general dependía de que no existiera ninguna autorización en el mundo, algo que cambió en un país ^[30].
• «Es el primer tratamiento para las mitocondrias, así que sirve para cualquier problema mitocondrial.» La autorización cubre una sola enfermedad y una sola medida. Los ensayos en la enfermedad muscular mitocondrial, el infarto, la insuficiencia cardíaca y la degeneración de la retina fallaron todos ^[4], ^[5], ^[6], ^[7].
• «Funciona contra el envejecimiento y mejora la forma física.» Lo único que hay es un ensayo con una sola dosis en el que subió una medida de energía del músculo, ventaja que había desaparecido al séptimo día y que no se tradujo en nada que los participantes pudieran notar ^[22].
• «Bendavia era otro fármaco.» Bendavia fue el nombre que llevó esta misma sustancia en los ensayos de cardiología, donde nunca llegó a autorizarse ^[5], ^[8].

Preguntas frecuentes

¿SS-31 y elamipretida son la misma sustancia?

Sí. SS-31 es el código de laboratorio de la sustancia cuyo nombre oficial es elamipretida. La misma molécula ha aparecido además como MTP-131, RX-31, SBT-131 y Bendavia. Ahora bien, que la molécula sea la misma no convierte el polvo que se vende bajo ese código en un medicamento autorizado.

¿La FDA ha autorizado el SS-31?

La elamipretida recibió el 19 de septiembre de 2025 una autorización por la vía rápida para el síndrome de Barth, una enfermedad genética rara, en pacientes que pesen al menos 30 kilos. Cubre esa enfermedad y ninguna otra. Se apoya en una medida de fuerza muscular y no en una mejora demostrada de la vida de los pacientes, y por eso la agencia exigió un ensayo posterior que lo confirme.

¿Está autorizada la elamipretida en Europa?

No. No está autorizada en la Unión Europea, ni en el Reino Unido, Australia, Canadá o Suiza. Lo que sí tiene son dos reconocimientos europeos como medicamento para enfermedades raras, de 2021 y 2022, que sirven de estímulo para que alguien la desarrolle. No son un permiso para venderla.

¿Qué mostraron los ensayos de elamipretida fuera del síndrome de Barth?

Ninguno demostró lo que se proponía. En 218 adultos con una enfermedad muscular de origen mitocondrial, quienes recibieron el fármaco caminaron incluso 3,2 metros menos en seis minutos que los del grupo de comparación. En 300 pacientes tratados tras un infarto, la zona del corazón dañada no fue menor. En 71 personas con el corazón debilitado, este no mejoró. Y en 176 pacientes con una enfermedad de la retina, los dos objetivos del ensayo se quedaron sin cumplir.

¿En qué se apoya la autorización de elamipretida para el síndrome de Barth?

En un solo ensayo y en la fase que vino después. Ese ensayo, llamado TAZPOWER, repartió al azar a doce pacientes y no cumplió ninguno de sus dos objetivos. La mejora de fuerza en los muslos, que es lo que sostiene la autorización, aparece en la fase posterior, en la que todos recibían el fármaco y no había grupo de comparación; en la semana 168, es decir, al cabo de más de tres años, quedaban ocho pacientes. Sin grupo de comparación no se puede distinguir el efecto del fármaco del curso natural de la enfermedad ni de la práctica que dan las propias mediciones repetidas.

¿Está prohibido el SS-31 en el deporte?

La lista de prohibiciones de 2026 no nombra ni la elamipretida ni los códigos SS-31 y MTP-131. Antes de septiembre de 2025 la sustancia caía en el apartado S0, el que recoge todo lo que ninguna autoridad sanitaria ha autorizado. La autorización estadounidense cambia eso, pero solo para el medicamento autorizado. Lo que se vende bajo el código de laboratorio no es ese medicamento, así que el apartado S0 lo sigue alcanzando.

¿Qué efectos adversos se han descrito con la elamipretida?

Sobre todo molestias en el punto del pinchazo: los doce pacientes tratados que sustentan la autorización tuvieron alguna, frente a ocho de los doce que recibieron placebo. También se describe un aumento de un tipo de glóbulo blanco a partir del día 30, con un máximo hacia el día 90 y una bajada posterior. La única razón formal para no usarla es haber tenido una reacción alérgica grave, y nadie ha estudiado todavía si puede favorecer tumores.

¿Por qué esta página no indica dosis de SS-31?

Porque en el único país que la ha autorizado solo se consigue con receta, y en todos los demás sigue siendo un producto en investigación. En los dos casos la cantidad la fijan el prospecto aprobado o el protocolo del ensayo, y el médico que trabaja con ellos.

¿Cómo hay que entender el material que se vende como SS-31?

Como algo distinto del medicamento autorizado, aunque la molécula se llame igual. Del producto autorizado se ha comprobado cuánto principio activo lleva, con qué pureza, cuánto aguanta sin estropearse y hasta cuándo se puede usar. Del polvo vendido bajo el código de laboratorio no se ha comprobado nada de eso, y la autorización de 2025 no dice absolutamente nada sobre él.

Cómo citar esta página

Los datos de esta página se comprobaron el 6 de septiembre de 2026, y ese mismo día se consultaron los registros oficiales en los que se apoya la tabla de situación. Una sustancia recién autorizada y con un ensayo de confirmación en marcha cambia deprisa, así que la versión y la fecha importan tanto como el contenido.

myPeptides Research & Editing. (2026). SS-31 (elamipretida): qué muestran los ensayos, situación regulatoria y seguridad. Versión 1.0, 6 de septiembre de 2026. Registro de péptidos myPeptides. Recuperado de https://mypep.app/peptides/ss-31

Cómo se elaboran y se valoran las páginas de este registro se explica en la metodología; el listado completo está en péptidos.

Última comprobación: 6 de septiembre de 2026. Próxima revisión: cuando lleguen los resultados del ensayo de confirmación en el síndrome de Barth, cuando algún país la autorice o cuando cambie algo en la clasificación antidopaje.