SS-31 (élamiprétide) : ce que montrent les essais, statut et sécurité

Résumé

L'élamiprétide, que les laboratoires appellent SS-31, est un tout petit peptide de quatre maillons qui vient se fixer sur une graisse particulière de la membrane des mitochondries, les centrales à énergie de nos cellules. En septembre 2025, l'agence américaine l'a autorisé dans une maladie génétique rare, sur la base de douze patients. Tous les essais comparatifs plus grands ont raté leur objectif principal. Aucune autre agence ne l'a autorisé, pour aucune maladie.

L'essentiel en bref

• Un pays, une maladie. L'agence américaine du médicament a accordé une autorisation accélérée le 19 septembre 2025, pour le syndrome de Barth ^[1].
• Douze patients derrière l'autorisation. L'essai TAZPOWER en a tiré au sort douze, et le gain de force qui sert d'argument vient de sa prolongation, où il ne restait plus que huit patients à la semaine 168 ^[2], ^[3].
• Les deux objectifs de la partie comparative ont été ratés. Ni la distance de marche en six minutes ni le score de fatigue ne se sont détachés du groupe témoin ^[3].
• Le grand essai dans la maladie musculaire a échoué. Chez 218 adultes, la distance de marche était inférieure de 3,2 mètres à celle du groupe témoin, un écart qui peut venir entièrement du hasard (fourchette de −18,7 à 12,3 mètres) ^[4].
• Aucun effet sur le cœur. La zone détruite après un infarctus est restée la même chez 300 patients, et le volume du ventricule gauche n'a pas bougé chez 71 personnes en insuffisance cardiaque ^[5], ^[6].
• L'essai sur les yeux a raté ses deux objectifs principaux. Il a suivi pendant 48 semaines 176 patients atteints d'une maladie de la rétine liée à l'âge ^[7].
• L'essai de confirmation rendra ses résultats en 2030. Imposé comme condition de l'autorisation, il doit se terminer en septembre 2029 ^[1].

Ce qu'est le SS-31

SS-31 est le nom de code de laboratoire de l'élamiprétide. La molécule est faite de quatre acides aminés seulement ^[8], ^[9]. Hazel Szeto et Peter Schiller sont à l'origine de cette famille de peptides, et la société Stealth BioTherapeutics a développé celui-ci ^[10]. Les vieux documents portent les noms de code MTP-131, RX-31 et SBT-131, et les essais de cardiologie utilisaient le nom Bendavia.

Aux États-Unis, le médicament fini se vend sous le nom Forzinity. C'est le seul nom commercial que porte cette substance dans le monde ^[1]. Une autorisation porte toujours sur un produit fabriqué, avec une teneur définie et une pureté contrôlée, jamais sur un nom chimique. Aux yeux de la loi, la poudre qui circule sous le nom de code est donc un tout autre objet.

Fiche signalétique

Comment il agit

La notice officielle du médicament autorisé tient en une phrase : l'élamiprétide se loge dans la membrane interne des mitochondries et améliore leur forme et leur fonctionnement ^[2]. Tout le reste vient de travaux sur des cellules et sur des animaux.

• Il se fixe sur la cardiolipine. Cette graisse particulière donne à la membrane interne des mitochondries ses replis caractéristiques et y organise la chaîne qui produit l'énergie ^[13].
• Il freinerait une réaction destructrice. Une fois fixé, il empêcherait une enzyme d'oxyder cette graisse, réaction qui amorce la destruction des replis ^[13].
• Il entre sans clé. L'alternance de charges électriques le long de la molécule lui permettrait de traverser les membranes toute seule, et un maillon particulier, la diméthyltyrosine, est indispensable à son effet protecteur ^[10].
• Ce n'est pas un médicament qui agit sur un capteur. Aucune hormone n'intervient. L'effet supposé tient à l'endroit où la molécule se place et à la graisse qu'elle retient.

Chaque maillon du raisonnement, de la cardiolipine préservée jusqu'au bénéfice pour le patient, repose sur l'animal et n'a jamais été confirmé chez l'être humain. C'est là que l'élamiprétide se sépare de peptides comme le MOTS-c, qui sont fabriqués par nos propres gènes et non conçus en laboratoire pour s'accrocher à une membrane ^[14].

Ce que montrent les essais

Syndrome de Barth

Essai tiré au sort TAZPOWER a tiré au sort douze patients de sexe masculin âgés de douze ans et plus, chacun recevant tour à tour le produit puis un placebo. Les deux objectifs principaux ont été ratés : la distance parcourue en six minutes de marche et un score de fatigue propre à la maladie ^[3]. La force des cuisses a gagné 4 newtons en valeur médiane sous traitement, contre une perte de 5 newtons sous placebo ^[2].

Prolongation en connaissance de cause Le gain de force qui a emporté l'autorisation n'est apparu qu'ensuite, quand tout le monde savait qui recevait quoi. Par rapport au départ, la force gagnait 34 newtons à la douzième semaine chez dix patients, 68 newtons à la semaine 24 chez neuf, et 63 newtons à la semaine 168 chez huit ^[2], ^[15]. La distance de marche a progressé de 95,9 mètres à la semaine 36 et de 96,1 mètres à la semaine 168 ^[15].

Sans groupe de comparaison, un effet du médicament ne se distingue ni de l'évolution naturelle de la maladie ni de la simple habitude de refaire le même test. S'y ajoute que les patients qui vont bien restent plus volontiers dans une étude que les autres. C'est exactement pour cela que l'agence a exigé un essai de confirmation tiré au sort ^[1].

Maladie musculaire d'origine mitochondriale

Grand essai tiré au sort MMPOWER-3 a inclus 218 adultes atteints d'une maladie musculaire d'origine mitochondriale confirmée par un test génétique, pendant 24 semaines. La distance parcourue en six minutes était inférieure de 3,2 mètres à celle du groupe témoin, un écart si petit et si incertain qu'il ne signifie rien (fourchette de −18,7 à 12,3 mètres, p = 0,69). La fatigue ne changeait pas davantage. Les auteurs ont classé ce résultat comme une preuve solide que l'élamiprétide n'améliore pas ces mesures ^[4].

Essais plus petits Le signal encourageant du début n'a pas tenu. Chez 36 adultes, la dose la plus forte testée donnait 64,5 mètres contre 20,4 mètres avec un placebo, un écart qui manquait de peu le seuil au-delà duquel on écarte le hasard (p = 0,053) ^[16]. Un autre essai chez 30 adultes a donné 19,8 mètres et a manqué le seuil lui aussi (p = 0,0833) ^[17].

Une analyse faite après coup sur MMPOWER-3 semblait favorable aux patients dont la mutation touche l'ADN du noyau plutôt que celui des mitochondries. Purement exploratoire, elle a servi à justifier l'essai suivant ^[18]. Cet essai, mené chez 102 patients, est terminé et n'a déposé aucun résultat ^[19].

Insuffisance cardiaque et infarctus

Essai tiré au sort EMBRACE STEMI a traité par perfusion 300 patients juste après un premier infarctus. La quantité de muscle cardiaque détruit, estimée par une enzyme libérée dans le sang, était pratiquement identique dans les deux groupes : 5 570 contre 5 785 nanogrammes-heure par millilitre sous placebo. Les images, les examens des artères et l'état clinique des patients ne montraient pas non plus de bénéfice ^[5].

Essai tiré au sort PROGRESS-HF a réparti au hasard 71 patients dont le cœur pompait mal, pendant 28 jours. Le volume de sang restant dans le ventricule gauche après chaque contraction n'a bougé ni à l'une ni à l'autre des deux doses testées : l'écart au placebo valait −0,3 millilitre à la première dose et 2,3 millilitres à la seconde ^[6].

Une étude antérieure, avec une seule perfusion chez 36 patients, avait pourtant rapporté une baisse de ce volume de 14 à 18 millilitres en fin de perfusion. Les injections répétées ne l'ont pas reproduite ^[20].

Maladie de l'œil

Essai tiré au sort ReCLAIM-2 a réparti au hasard 176 patients de 55 ans et plus atteints de la forme sèche de la dégénérescence de la rétine liée à l'âge, pendant 48 semaines. Les deux objectifs principaux ont été ratés : la vision en lumière faible et la progression de la zone de rétine détruite. Quelques résultats secondaires paraissaient favorables, mais ils n'avaient pas été corrigés pour tenir compte du grand nombre de mesures comparées, ce qui rend leur interprétation hasardeuse ^[7]. Un essai plus grand, chez 313 patients, n'a encore rien publié ^[21].

Vieillissement et fonction musculaire

Essai tiré au sort avec une seule perfusion L'analyse a porté sur 39 adultes de 60 à 85 ans dont les mitochondries fonctionnaient mal. Après une seule perfusion, la production d'énergie du muscle a augmenté juste assez pour écarter le hasard (p = 0,045). Sept jours plus tard, il n'en restait rien. La résistance à la fatigue et le rendement des mitochondries au repos n'avaient pas changé ^[22]. C'est la seule preuve humaine derrière tout ce qui se raconte sur le vieillissement, et elle décrit un effet qui a disparu en une semaine.

Ce qui reste inconnu

• La réalité du bénéfice autorisé. L'essai de confirmation se termine en septembre 2029, et son rapport final est attendu en mars 2030 ^[1].
• Le risque de cancer. Il n'avait jamais été évalué au moment de l'autorisation. Deux études animales ont été imposées, dont l'une rend ses résultats en 2026 et l'autre en 2030 ^[1].
• Tous ceux que le dossier ne couvre pas. Les douze patients étaient des garçons et des hommes de 12 à 35 ans, presque tous de la même origine ^[2].
• La piste ophtalmologique. Le grand essai sur l'œil a fini de recruter, et son résultat est attendu fin 2027 ^[21], ^[11].
• Les données les plus élémentaires sur le devenir du produit. Aucun des documents cités n'indique en combien de temps le corps en élimine la moitié.

Effets indésirables et sécurité

Le dossier de sécurité de l'autorisation repose sur douze patients de sexe masculin, âgés de 12 à 35 ans, dont onze enregistrés comme blancs ^[2]. Les chiffres ci-dessous en proviennent, le traitement étant comparé au placebo.

Le programme d'essais apporte en outre les constats suivants.

• Une catégorie de globules blancs augmente. Les éosinophiles montent à partir du jour 30 environ et culminent vers le jour 90, où ils dépassent la valeur de départ de 0,5 à 0,6 × 10³/µl, puis reviennent à la normale en six à douze mois. Aucune conséquence pour la santé n'a été décrite ^[2].
• Une seule interdiction formelle. Elle vise les personnes déjà gravement allergiques à un composant. La notice impose de consulter aussitôt au moindre signe de réaction ^[2].
• Rien pour les nouveau-nés. La forme conservée du produit contient de l'alcool benzylique, mal toléré par les tout-petits ^[2].
• Des lacunes du côté des reins. La notice juge les données insuffisantes chez les adultes sous dialyse, et inexistantes chez les enfants dont les reins fonctionnent mal ^[2].
• Des réactions à l'injection ailleurs aussi. Un essai dans la maladie musculaire en rapportait chez 80 % des participants, le plus souvent légères ^[17]. Dans l'essai sur l'œil, les effets indésirables de toute nature touchaient 86 % des personnes traitées, contre 71 % en face ^[7].

Douze patients ne peuvent pas révéler les risques rares. Ils ne disent rien non plus des femmes, des jeunes enfants, ni d'un usage au-delà de 192 semaines. Les quelques centaines de participants des essais ratés apportent une idée de la tolérance à court terme, mais ces études n'ont jamais été conçues pour repérer des effets rares ^[4], ^[5], ^[6], ^[7].

Pourquoi cette page ne donne pas de posologies

L'élamiprétide se délivre sur ordonnance dans le seul pays qui l'a autorisé, et reste un produit à l'essai partout ailleurs. Dans les deux cas, les quantités et la façon de les administrer relèvent de la notice officielle ou du protocole de recherche, et du médecin qui s'y réfère.

Développement et statut réglementaire

• 2004 — les travaux fondateurs sur cette famille de peptides paraissent ^[10].
• 2013 — la fixation sur la cardiolipine est décrite ^[13].
• 2016 — EMBRACE STEMI donne un résultat négatif chez 300 patients ^[5].
• 2018 à 2021 — le programme dans la maladie musculaire passe d'un signal encourageant à un grand essai négatif ^[16], ^[4].
• 2021 — TAZPOWER paraît, et l'Europe accorde un statut de médicament pour maladie rare dans le syndrome de Barth ^[3], ^[23].
• 2024 — le dossier arrive à l'agence américaine le 29 janvier ^[1].
• 2025 — refus en mai, nouveau dossier en août, autorisation accélérée le 19 septembre ^[1].
• 2026 — la fourniture commerciale démarre et les premières ordonnances suivent, et une étude de suivi dans le syndrome de Barth commence en juillet ^[11], ^[24].

Chacune des recherches dans les registres officiels qui alimentent ce tableau a été faite le 6 septembre 2026.

La manière dont l'autorisation américaine a été obtenue compte autant que son existence. Elle est passée par la voie accélérée, qui accepte une mesure intermédiaire, ici la force musculaire, dès lors qu'elle rend un bénéfice réel raisonnablement probable ^[1], ^[27]. Quatre obligations ont été imposées pour la suite : l'essai de confirmation, deux études sur le risque de cancer et une étude sur les interactions avec d'autres médicaments ^[1]. Des articles de presse indépendants et un commentaire scientifique ultérieur décrivent une décision contestée ^[28], ^[29].

Antidopage

La liste des interdictions 2026 ne cite ni l'élamiprétide ni les noms de code SS-31 et MTP-131 ^[30]. La catégorie S0 interdit en permanence « any pharmacological substance which is not addressed by any of the subsequent sections of the List and with no current approval by any governmental regulatory health authority for human therapeutic use », c'est-à-dire toute substance qu'aucune autre section de la liste ne traite et qu'aucune autorité sanitaire publique n'autorise aujourd'hui pour soigner des êtres humains ^[30]. Depuis 2025, cette condition ne s'applique plus au médicament autorisé, mais dans un seul pays. Ce qui se vend sous le nom de code n'est pas ce médicament, si bien que le texte le vise toujours. Les sportives et les sportifs ont tout intérêt à interroger leur organisation antidopage nationale plutôt qu'à se fier à une lecture générale. La vue d'ensemble figure sous peptides interdits dans le sport.

Comparaison avec des peptides voisins

Ces quatre-là ne se croisent que parce que les mitochondries sont concernées partout. Le SS-31 est un candidat médicament fabriqué en laboratoire qui a décroché une autorisation, tandis que les trois autres n'ont jamais terminé le moindre essai comparatif d'efficacité chez l'être humain. Le MOTS-c et l'humanine sont fabriqués par nos propres gènes, et leurs compositions n'ont rien de commun ^[14].

Le SS-20 est le meilleur avertissement contre l'idée de transposer un résultat d'un membre de cette famille à un autre. Des travaux comparant leurs structures ont trouvé des différences importantes dans la façon dont ils se fixent aux membranes et dont ils rétablissent le fonctionnement des mitochondries ^[32]. Le bévémiprétide, une autre molécule de la même société, en est aux tout premiers essais sous forme de collyre et ne détient aucune autorisation ^[11].

Idées reçues fréquentes

• « L'autorisation vaut aussi pour la poudre vendue sous le nom SS-31. » Chimiquement, c'est la même molécule ; aux yeux de la loi, ce sont deux objets. Le produit autorisé a une teneur mesurée, une pureté définie, un dossier de conservation et une date de péremption. La poudre n'a rien de tout cela ^[1], ^[2].
• « Le médicament autorisé se trouve sous forme de produit de recherche. » Non. Il est sur ordonnance aux États-Unis et non autorisé partout ailleurs. Celui qui le propose sous le nom de code ne fournit pas le médicament évalué ^[1], ^[26].
• « Son statut antidopage est réglé. » Des pages de vente affirment que tout est clair pour 2026. La liste ne cite aucun des trois noms, et la catégorie qui s'appliquait reposait sur l'absence totale d'autorisation, une condition qui a changé dans un seul pays ^[30].
• « C'est le premier médicament des mitochondries, donc il aide les mitochondries en général. » L'autorisation couvre le syndrome de Barth et une seule mesure. Les essais dans la maladie musculaire, l'infarctus, l'insuffisance cardiaque et la maladie de la rétine ont tous échoué ^[4], ^[5], ^[6], ^[7].
• « Il agit contre le vieillissement et améliore la forme physique. » Un unique essai avec une seule perfusion a relevé une hausse de la production d'énergie qui avait disparu sept jours plus tard, sans le moindre changement dans ce que les participants pouvaient faire ^[22].
• « Bendavia était un autre médicament. » Bendavia était le nom donné à la même substance pendant le programme de cardiologie, où elle n'a jamais été autorisée ^[5], ^[8].

Questions fréquentes

SS-31 et l'élamiprétide désignent-ils la même substance ?

Oui. SS-31 est le nom de code utilisé au laboratoire pour la molécule dont le nom officiel est élamiprétide. La même molécule apparaît aussi sous les noms MTP-131, RX-31, SBT-131 et Bendavia. Cette identité chimique ne transforme pas pour autant une poudre vendue sous le nom de code en médicament autorisé.

L'agence américaine a-t-elle autorisé le SS-31 ?

L'élamiprétide a reçu une autorisation accélérée le 19 septembre 2025, pour le syndrome de Barth, chez les patients pesant au moins 30 kilos. Elle couvre cette seule maladie. Elle repose sur une mesure de force musculaire, et non sur un bénéfice démontré pour la santé des patients, et l'agence a exigé un essai de confirmation.

L'élamiprétide est-il autorisé en Europe ?

Non. Il n'existe aucune autorisation européenne, ni au Royaume-Uni, ni en Australie, ni au Canada, ni en Suisse. Deux statuts européens de médicament pour maladie rare, accordés en 2021 et 2022, restent en vigueur. Un tel statut encourage la recherche, il n'autorise pas la vente.

Qu'ont montré les essais sur l'élamiprétide en dehors du syndrome de Barth ?

Ils ont raté leur objectif principal. Chez 218 adultes atteints d'une maladie musculaire d'origine mitochondriale, la distance parcourue en six minutes de marche était même inférieure de 3,2 mètres à celle du groupe témoin. Chez 300 patients après un infarctus, la zone de muscle cardiaque détruite n'a pas diminué, et chez 71 personnes en insuffisance cardiaque, le cœur n'a pas changé. Un essai chez 176 patients atteints d'une maladie de la rétine a raté ses deux objectifs principaux.

Sur quoi repose l'autorisation de l'élamiprétide dans le syndrome de Barth ?

Sur un seul essai et sa prolongation. L'essai TAZPOWER a tiré au sort douze patients et a raté ses deux objectifs principaux. Le gain de force des cuisses vient de la prolongation, pendant laquelle tout le monde recevait le produit et où il ne restait plus que huit patients à la semaine 168. Sans groupe de comparaison, on ne peut pas distinguer un effet du médicament de l'évolution naturelle de la maladie ou de la simple habitude de faire le test.

Le SS-31 est-il interdit dans le sport ?

La liste des interdictions 2026 ne cite ni l'élamiprétide, ni SS-31, ni MTP-131. Avant septembre 2025, le produit tombait dans la catégorie qui vise tout ce qu'aucune autorité sanitaire n'a autorisé. L'autorisation américaine met fin à cette condition, mais pour le seul médicament autorisé. Ce qui se vend sous le nom de code n'est pas ce médicament, et reste donc visé.

Quels effets indésirables du SS-31 (élamiprétide) ont été rapportés ?

Ce sont surtout des réactions à l'endroit de l'injection. Les douze patients traités du dossier d'autorisation en ont eu, contre huit sur douze dans le groupe témoin. Une catégorie de globules blancs, les éosinophiles, augmente à partir du jour 30 environ, culmine vers le jour 90, puis redescend. La seule interdiction formelle concerne les personnes déjà gravement allergiques au produit, et le risque de cancer n'a jamais été évalué.

Pourquoi cette page ne donne-t-elle pas de doses de SS-31 ?

L'élamiprétide se délivre sur ordonnance dans le seul pays qui l'a autorisé, et reste un produit à l'essai partout ailleurs. Dans les deux cas, les quantités relèvent de la notice officielle ou du protocole de recherche, et du médecin qui s'y réfère.

Comment comprendre ce qui se vend sous le nom SS-31 ?

Comme autre chose que le médicament autorisé, malgré un nom chimique identique. Le produit autorisé a une teneur mesurée, une pureté définie, des essais de conservation et une date de péremption. Rien de tout cela n'est vérifié pour une poudre vendue sous le nom de code, et l'autorisation de 2025 ne dit rien à son sujet.

Citer cette page

Les informations de cette page ont été vérifiées le 6 septembre 2026, et chacune des recherches dans les registres officiels qui alimentent le tableau des statuts a été faite ce jour-là. Pour une substance autorisée depuis peu et dont l'essai de confirmation est en cours, la situation change vite : la version et la date comptent.

myPeptides Research & Editing. (2026). SS-31 (élamiprétide) : ce que montrent les essais, statut et sécurité. Version 1.0, 6 septembre 2026. Registre des peptides myPeptides. Consulté sur https://mypep.app/peptides/ss-31

La façon dont les pages de ce registre sont établies et notées est expliquée sous méthodologie ; le registre complet se trouve sous peptides.

Dernière vérification : 6 septembre 2026. Prochaine relecture : dès que l'essai de confirmation dans le syndrome de Barth livre ses résultats, dès qu'une nouvelle autorisation est accordée, ou dès que le classement antidopage évolue.