SS-31 (إيلاميبريتيد): ما تقوله التجارب، والوضع التنظيمي، والسلامة
الخلاصة
إيلاميبريتيد، المعروف في المختبرات باسم SS-31، ببتيد قصير من أربعة أحماض أمينية يرتبط بدهن خاص داخل الميتوكوندريا، وهي محطات إنتاج الطاقة في الخلية. في سبتمبر 2025 رخّصته السلطة الأمريكية لمرض وراثي نادر، استناداً إلى بيانات اثني عشر مريضاً فقط. أما كل تجربة أكبر منها وأدق ضبطاً فلم تبلغ هدفها الأول. ولم ترخّصه أي جهة تنظيمية أخرى لأي مرض.
أبرز النتائج في لمحة
- بلد واحد ومرض واحد. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترخيصاً معجلاً في 19 سبتمبر 2025 لمتلازمة بارث [1].
- خلف الترخيص اثنا عشر مريضاً. قسمت TAZPOWER بالقرعة اثني عشر مريضاً. أما إشارة تحسّن القوة التي استند إليها الترخيص فمصدرها المرحلة التالية، وفيها عرف الجميع من يتلقى ماذا، ولم يبق فيها عند الأسبوع 168 سوى ثمانية مرضى [2]، [3].
- لم يتحقق أي من الهدفين الأصليين. ففي TAZPOWER لم تتفوق مسافة المشي في ست دقائق ولا درجة الإنهاك على الدواء الوهمي [3].
- التجربة الكبيرة في مرض العضلات الميتوكوندري جاءت سلبية. فلدى 218 بالغاً كان الفرق في مسافة المشي −3.2 متر، أي في غير صالح الدواء، ومجال عدم اليقين حوله يمتد من −18.7 إلى 12.3 [4].
- لا أثر على القلب. فلم تصغر مساحة النسيج الميت لدى 300 مريض بعد نوبة قلبية، ولم يتغير حجم حجرة القلب لدى 71 مريضاً بقصور القلب [5]، [6].
- وتجربة العين لم تبلغ أياً من هدفيها. تابعت 176 مريضاً بمرض يتلف مركز الإبصار في الشبكية، على مدى 48 أسبوعاً [7].
- التجربة التي ستحسم الأمر تصدر في 2030. فُرضت شرطاً للترخيص، ومن المقرر أن تكتمل في سبتمبر 2029 [1].
ما هو SS-31
SS-31 هو الرمز المخبري لإيلاميبريتيد. والجزيء ببتيد قصير جداً، من أربعة أحماض أمينية فقط، ترتيبها D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 [8]، [9]. وتعود سلسلة الببتيدات هذه إلى هازل سزيتو وبيتر شيلر، أما هذا العضو منها فطورته شركة Stealth BioTherapeutics [10]. وتحمل الوثائق الأقدم الرموز MTP-131 وRX-31 وSBT-131، وفي تجارب أمراض القلب حمل الاسم Bendavia.
ويُباع الدواء الجاهز في الولايات المتحدة باسم Forzinity، وهو الاسم التجاري المرخَّص الوحيد لهذه المادة في العالم [1]. والترخيص يُمنح دائماً لمنتج مصنوع بمحتوى محدد ونقاء مضمون، لا لاسم كيميائي. ولهذا فإن المسحوق المتداول تحت الرمز المخبري شيء آخر تماماً في نظر القانون.
بطاقة تعريف
| الحقل | القيمة | المرجع |
|---|---|---|
| الرموز المخبرية ورموز التطوير | SS-31، MTP-131، RX-31، SBT-131، Bendavia | [8]، [9] |
| الفئة | يرتبط بدهن اسمه الكارديوليبين داخل الميتوكوندريا | [2] |
| التسلسل | D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 | [8] |
| البنية | ببتيد من أربعة أحماض أمينية، من سلسلة سزيتو-شيلر | [8] |
| الصيغة والكتلة، القاعدة الحرة | C32H49N9O5، 639.8 غ/مول | [8] |
| الكتلة، الهيدروكلوريد في المنتج المرخَّص | 749.2 غ/مول | [2] |
| المدة في الجسم | غير منشورة | — |
| طريق الإعطاء في التجارب | حقن تحت الجلد أو في الوريد أو في العين | [2]، [5] |
| الوضع | مرخَّص في الولايات المتحدة وحدها، وتجريبي في ما عداها | [1]، [11] |
| المطور | Stealth BioTherapeutics | [10] |
| رقم CAS | 736992-21-5 | [8] |
| UNII | 87GWG91S09 | [9] |
| PubChem CID | 11764719 | [8] |
| DrugBank | DB11981 | [12] |
| ChEMBL | CHEMBL3833370 | [8] |
كيف يعمل
تكتفي النشرة الدوائية المعتمدة بالقول إن إيلاميبريتيد يستقر في الغشاء الداخلي للميتوكوندريا ويحسّن بنيتها وعملها [2]. أما التفاصيل التالية فمصدرها دراسات على الخلايا والحيوان.
- الارتباط بدهن الكارديوليبين. يرتبط الببتيد بهذا الدهن، وهو الذي يعطي غشاء الميتوكوندريا طياته الداخلية وينظّم سلسلة إنتاج الطاقة [13].
- إيقاف تفاعل مؤذٍ. يُذكر أن ارتباطه بالدهن يمنع تفاعلاً يؤكسده، وهو التفاعل الذي يبدأ به انهيار طيات الغشاء [13].
- يدخل الميتوكوندريا بلا عنوان بريدي. فليس في الجزيء مقطع يوجّهه إلى هناك، ويُقال إن تركيب سلاسله الجانبية وحده يحمله عبر الأغشية، وإن أثره المضاد للأكسدة يعتمد على واحد من أحماضه الأمينية [10].
- لا يعمل عبر مستقبِل. فليس هنا هرمون ولا مفتاح يفتح باب الخلية. والأثر المفترض يقوم على مكان استقرار الجزيء وعلى الدهن الذي يلتصق به.
وكل حلقة في هذه السلسلة، من حماية الدهن إلى فائدة يشعر بها المريض، مسندة في الحيوان وغير مؤكدة في الإنسان. وهنا يفترق إيلاميبريتيد عن ببتيدات مثل MOTS-c، فتلك يصنعها الجسم بنفسه، أما هذا فجزيء اصطناعي يلتصق بغشاء [14].
ما وجدته التجارب
لكل تجربة هدف رئيسي تعلنه مسبقاً، وهو المقياس الذي تُحكم به. وحين لا يتحقق ذلك الهدف تُعد التجربة سلبية، مهما بدت المقاييس الأخرى مشجعة.
متلازمة بارث
تجربة مضبوطة بالقرعة ضمّت TAZPOWER اثني عشر مريضاً ذكراً من سن الثانية عشرة فما فوق، وتلقى كل منهم الدواء والدواء الوهمي بالتناوب. ولم يتحقق أي من هدفيها المعلنين: مسافة المشي في ست دقائق ودرجة الإنهاك على مقياس أعراض المرض [3]. أما قوة عضلات الفخذ فتغيّرت بمقدار وسيطه 4 نيوتن زيادةً تحت العلاج مقابل 5 نيوتن نقصاً تحت الدواء الوهمي، والوسيط هو القيمة التي تقع في منتصف جميع القياسات [2].
المرحلة المفتوحة التالية لم تظهر إشارة القوة التي قام عليها الترخيص إلا بعدما عرف الجميع من يتلقى الدواء. فمقارنةً بالبداية بلغ التحسن 34 نيوتن في الأسبوع 12 لدى عشرة مرضى، و68 نيوتن في الأسبوع 24 لدى تسعة، و63 نيوتن في الأسبوع 168 لدى ثمانية [2]، [15]. وازدادت مسافة المشي 95.9 متر في الأسبوع 36 و96.1 متر في الأسبوع 168 [15].
TAZPOWER، تجربة بالقرعة على 12 مريضاً تلقوا الدواء والوهمي بالتناوب، ومعها المرحلة المفتوحة التالية بلا مجموعة مقارنة (n = 10 في الأسبوع 12، و9 في الأسبوع 24، و8 في الأسبوع 168). ولم يتحقق أي من هدفي التجربة الأصلية. المصادر [2]، [3]، [15].
ومن دون مجموعة مقارنة يستحيل فصل أثر الدواء عن ثلاثة أمور أخرى: مسار المرض نفسه، واعتياد المريض على الاختبار فيؤديه أفضل، وبقاء من تتحسن حالتهم في الدراسة وانسحاب غيرهم. ولهذا السبب بالذات طلبت الجهة التنظيمية تجربة تأكيدية مضبوطة [1].
الاعتلال العضلي الميتوكوندري
تجربة كبيرة مضبوطة بالقرعة ضمّت MMPOWER-3 عدداً قدره 218 بالغاً مصابين بضعف عضلي سببه خلل وراثي في الميتوكوندريا، على مدى 24 أسبوعاً. وكان الفرق في مسافة المشي −3.2 متر، أي في غير صالح الدواء، ومجال عدم اليقين يمتد من −18.7 إلى 12.3 (p = 0.69). ولم يختلف الإنهاك بدوره. وعدّ المؤلفون هذه النتيجة دليلاً قوياً على أن إيلاميبريتيد لا يحسّن هذه المقاييس [4].
تجربتان أصغر سبقتاها لم تصمد الإشارة المشجعة الأولى. فلدى 36 بالغاً بلغت المسافة عند أعلى جرعة مختبرة 64.5 متر مقابل 20.4 متر تحت الدواء الوهمي، لكن الفارق لم يخرج عن حدود الصدفة (p = 0.053) [16]. وأعطت تجربة أخرى على 30 بالغاً فارقاً قدره 19.8 متر، ولم يخرج عن تلك الحدود أيضاً (p = 0.0833) [17].
ثلاث تجارب مضبوطة بالقرعة: MMPOWER-3 بعدد 218 مريضاً على مدى 24 أسبوعاً، وتجربة على 30 بالغاً تلقوا العلاجين بالتناوب، وتجربة مبكرة على 36 بالغاً. ولم تبلغ أي منها هدفها الأول. العمودان الأولان يبينان الفرق عن الدواء الوهمي، والأخيران التغير داخل الذراع نفسها. المصادر [4]، [16]، [17].
وبعد انتهاء MMPOWER-3 بحث الباحثون في نتائجها عن مجموعة فرعية استفادت، فوجدوا ميلاً لصالح المرضى الذين يقع خللهم الوراثي في نواة الخلية. وهذا بحث استكشافي لا يثبت شيئاً، لكنه صار مبرراً لتجربة تالية [18]. وقد اكتملت تلك التجربة على 102 مريض من دون أن تُنشر نتائجها [19].
قصور القلب والاحتشاء القلبي
تجربة مضبوطة بالقرعة أعطت EMBRACE STEMI العلاج في الوريد لـ300 مريض بعد أول نوبة قلبية أمامية. وقُدِّرت مساحة عضلة القلب المتضررة عبر إنزيم يتسرب من الخلايا الميتة، فبلغ مجموعه 5570 وحدة مقابل 5785 تحت الدواء الوهمي، وهو فارق لا يخرج عن حدود الصدفة. ولم تظهر فائدة في صور القلب ولا في حالة المرضى [5].
تجربة مضبوطة بالقرعة قسمت PROGRESS-HF بالقرعة 71 مريضاً ضعفت قدرة قلبهم على الضخ، على مدى 28 يوماً. وتغيّر حجم حجرة القلب اليسرى بمقدار −0.3 مل و2.3 مل عند الجرعتين المختبرتين، وكلا الفارقين ضمن حدود الصدفة [6].
وكانت دراسة أقدم على 36 مريضاً، بجلسة تسريب واحدة، قد أبلغت عن تراجع في الحجم بين 14 و18 مل عند نهاية التسريب. غير أن الإعطاء المتكرر لم يعد تلك النتيجة [20].
أمراض العين
تجربة مضبوطة بالقرعة قسمت ReCLAIM-2 بالقرعة 176 مريضاً في سن 55 فأكثر مصابين بضمور مركز الإبصار في الشبكية، على مدى 48 أسبوعاً. ولم يتحقق أي من هدفيها: حدة الإبصار في الإضاءة الخافتة، واتساع المساحة الضامرة. أما نتائج جانبية بدت إيجابية بشأن طبقة معينة في الشبكية، فلم تُحسب بطريقة تأخذ في الاعتبار كثرة المقاييس المفحوصة [7]. ولم تبلغ بعد تجربة من المرحلة 3 على 313 مريضاً [21].
الشيخوخة ووظيفة العضلات
تجربة مضبوطة بالقرعة، جرعة واحدة شملت 39 بالغاً بين 60 و85 سنة تعمل ميتوكوندرياتهم بكفاءة ضعيفة. وبعد تسريب واحد ارتفع أقصى إنتاج للطاقة في العضلة، بفارق يصعب رده إلى الصدفة (p = 0.045). لكن بحلول اليوم السابع لم يبق أي فرق. ولم تتحسن مقاومة التعب ولا كفاءة الميتوكوندريا في الراحة [22]. وهذا هو الدليل البشري الوحيد خلف كل ما يُقال عن مقاومة الشيخوخة، وهو يصف أثراً تلاشى في غضون أسبوع.
ما يبقى مجهولاً
- هل الفائدة التي رُخِّص على أساسها حقيقية. تنتهي التجربة التأكيدية المضبوطة في سبتمبر 2029، ويُنتظر تقريرها الختامي في مارس 2030 [1].
- خطر السرطان. لم يكن هذا الخطر مدروساً عند منح الترخيص. وفُرضت دراستان على الحيوان، تصدر إحداهما في 2026 والأخرى في 2030 [1].
- كل من هم خارج بيانات الترخيص. كان المرضى الاثنا عشر ذكوراً بين 12 و35 سنة، وينتمون جميعاً تقريباً إلى أصل واحد [2].
- فرضية العين. اكتمل تجنيد تجربة التصوير من المرحلة 3، وتُنتظر نتيجتها أواخر 2027 [21]، [11].
- أبسط المعلومات عن مسار الدواء في الجسم. لا ترد في الوثائق المستشهد بها أي مدة بقاء لهذه المادة في الدم.
الآثار الجانبية والسلامة
كل ما نعرفه عن سلامة هذا الدواء عند الترخيص مصدره اثنا عشر مريضاً ذكراً بين 12 و35 سنة، أحد عشر منهم من أصل أوروبي [2]. والأرقام التالية من تلك المجموعة، الدواء مقابل الدواء الوهمي.
| الحدث | إيلاميبريتيد | الدواء الوهمي |
|---|---|---|
| أي تهيّج في مكان الحقن | 12/12 | 8/12 |
| احمرار في مكان الحقن | 12/12 | 3/12 |
| ألم في مكان الحقن | 9/12 | 5/12 |
| تصلّب الجلد في مكان الحقن | 8/12 | 2/12 |
| حكة في مكان الحقن | 8/12 | 2/12 |
| كدمة في مكان الحقن | 3/12 | 0/12 |
| طفح جلدي في مكان الحقن | 3/12 | 0/12 |
ونتائج أخرى من البرنامج كله:
- يرتفع نوع من كريات الدم البيضاء. فعدد الحمضات، وهي خلايا مناعية ترتفع عادةً في الحساسية، يبدأ بالصعود نحو اليوم 30 ويبلغ ذروته قرب اليوم 90، بزيادة تقارب 0.5 إلى 0.6 × 10³ لكل ميكرولتر فوق القيمة الأولية، ثم يعود إلى الانخفاض خلال ستة إلى اثني عشر شهراً. ولم تُوصف لهذا الارتفاع أي أعراض [2].
- حالة واحدة يُمنع فيها الدواء. وهي الحساسية الشديدة تجاه أي من مكوناته. وتوجب النشرة الدوائية طلب الرعاية الطبية فوراً عند أي علامة تحسس [2].
- ممنوع على حديثي الولادة. لأن التركيبة تحتوي مادة حافظة لا تناسبهم [2].
- ثغرات تخص الكلى. تسجّل النشرة الدوائية نقص البيانات عن البالغين الذين يخضعون لغسيل الكلى، وغيابها تماماً عن الأطفال المصابين بقصور كلوي [2].
- تهيّج مكان الحقن في تجارب أخرى. بلغ 80% في تجربة على مرض العضلات، وكان خفيفاً في معظمه [17]. وفي تجربة العين بلغت الآثار الجانبية بكل أنواعها 86% مقابل 71% [7].
واثنا عشر مريضاً عدد أصغر من أن يكشف المخاطر النادرة، وهو لا يقول شيئاً عن النساء ولا عن صغار الأطفال ولا عن استعمال يتجاوز 192 أسبوعاً. أما بضع مئات المشاركين في التجارب السلبية فيضيفون صورة عن التحمل قصير المدى، غير أن تلك الدراسات لم تُصمم أصلاً لاكتشاف أضرار نادرة [4]، [5]، [6]، [7].
لماذا لا تذكر هذه الصفحة أي جرعات
إيلاميبريتيد دواء لا يُصرف إلا بوصفة طبية في السوق الوحيد الذي رخّصه، ومادة تجريبية في كل ما عداه. وفي الحالتين تحدَّد الكميات وتفاصيل الإعطاء في النشرة الدوائية أو في خطة التجربة، ويطبّقها الطبيب المعالج.
التطوير والوضع التنظيمي
الخط الزمني للبرنامج
- 2004نشر سلسلة ببتيدات سزيتو-شيلرالمرجع [10]
- 2016EMBRACE STEMI تبلغ عن نتيجة سلبيةn = 300 بعد احتشاء قلبي، المرجع [5]
- 2018 إلى 2021برنامج الاعتلال العضلي ينتهي سلبياً، وتنشر TAZPOWERn = 218 و n = 12، المرجعان [4]، [3]
- مايو 2025خطاب رد كامل، ثم إعادة تقديم في أغسطسالمرجع [1]
- 19 سبتمبر 2025ترخيص معجل من إدارة الغذاء والدواء لمتلازمة بارثالولايات المتحدة وحدها، المرجع [1]
- يوليو 2026دراسة من المرحلة 4 لمتلازمة بارث تبدأ التجنيدالمرجع [24]
- مارس 2030استحقاق التقرير الختامي للتجربة التأكيديةالاكتمال مقرر في سبتمبر 2029، المرجع [1]
- 2004 — ينشر العمل التأسيسي حول سلسلة الببتيدات [10].
- 2013 — توصف آلية الارتباط بالكارديوليبين [13].
- 2016 — تبلغ EMBRACE STEMI عن نتيجة سلبية لدى 300 مريض [5].
- 2018 إلى 2021 — ينتقل برنامج الاعتلال العضلي الميتوكوندري من إشارة إيجابية مبكرة إلى مرحلة 3 سلبية [16]، [4].
- 2021 — تنشر TAZPOWER، وتمنح تسمية دواء يتيم أوروبية لمتلازمة بارث [3]، [23].
- 2024 — يقدم طلب الترخيص إلى إدارة الغذاء والدواء في 29 يناير [1].
- 2025 — خطاب رد كامل في مايو، وإعادة تقديم في أغسطس، وترخيص معجل في 19 سبتمبر [1].
- 2026 — يبدأ التوريد التجاري وتتبعه أولى الوصفات، وفي يوليو تنطلق دراسة من المرحلة 4 لمتلازمة بارث [11]، [24].
| السوق | الوضع | منذ أو ملاحظة | المرجع |
|---|---|---|---|
| الولايات المتحدة | مرخَّص | 19 سبتمبر 2025 | [1] |
| الاتحاد الأوروبي | قيد البحث | تسميتا دواء يتيم فقط | [23]، [25] |
| ألمانيا | قيد البحث | تتبع المسار الأوروبي | [23] |
| المملكة المتحدة | قيد البحث | لا ترخيص | [26] |
| أستراليا | قيد البحث | لا تسجيل | [26] |
| كندا | قيد البحث | لا رقم تعريف دوائي | [26] |
| سويسرا | قيد البحث | لا ترخيص | [26] |
أجريت كل استعلامات السجلات خلف هذا الجدول في 6 سبتمبر 2026.
ونوع الترخيص الأمريكي لا يقل أهمية عن وجوده. فقد مُنح عبر المسار المعجل، وهو مسار يسمح بالترخيص استناداً إلى مقياس غير مباشر يُرجَّح أن يتنبأ بفائدة حقيقية للمريض، من دون أن تكون تلك الفائدة مثبتة بعد [1]، [27]. وفُرضت على الشركة أربعة التزامات لاحقة: التجربة التأكيدية، ودراستان عن خطر السرطان، ودراسة عن التداخل مع أدوية أخرى [1]. وتصف تقارير مستقلة وتعليق لاحق هذا القرار بأنه محل خلاف [28]، [29].
مكافحة المنشطات
لا تذكر قائمة المحظورات لعام 2026 إيلاميبريتيد ولا الرمزين SS-31 وMTP-131 [30]. وتحظر الفئة S0 في كل الأوقات "any pharmacological substance which is not addressed by any of the subsequent sections of the List and with no current approval by any governmental regulatory health authority for human therapeutic use" (أي مادة دوائية لا يتناولها أي قسم لاحق من القائمة ولا ترخّصها حالياً أي سلطة صحية تنظيمية حكومية للاستعمال العلاجي في الإنسان) [30]. وقد غيّر ترخيص 2025 هذا الأساس بالنسبة إلى الدواء المرخَّص وحده، وفي بلد واحد. أما ما يُباع تحت الرمز المخبري فليس دواءً مرخَّصاً، ولذلك يظل هذا النص ينطبق عليه. والأجدر بالرياضيين والرياضيات أن يسألوا هيئتهم الوطنية لمكافحة المنشطات بدل الاعتماد على قراءة عامة. وتجد الصورة الأوسع في الببتيدات المحظورة في الرياضة.
مقارنة بالببتيدات القريبة
| الببتيد | ما هو | الوضع | أقوى نتيجة في دراسته |
|---|---|---|---|
| SS-31 (إيلاميبريتيد) | ببتيد اصطناعي من أربعة أحماض أمينية يرتبط بدهن في الميتوكوندريا | مرخَّص في الولايات المتحدة لمتلازمة بارث وحدها | قوة باسطات الركبة، وسيط +63 نيوتن في الأسبوع 168، تمديد غير محكوم، n = 8 [2] |
| MOTS-c | ببتيد يصنعه الجسم بتعليمات من الميتوكوندريا | غير مرخَّص في أي مكان، وأول تجربة عليه تضم المشاركين منذ 2026 | منع السمنة وفقدان استجابة الإنسولين في الفئران، ولا تجربة بشرية مكتملة [31] |
| هيومانين | ببتيد آخر يصنعه الجسم بتعليمات من الميتوكوندريا | غير مرخَّص في أي مكان، ولم تُعطَ لأحد في أي تجربة | لا يُقاس حتى الآن إلا كمؤشر ينتجه الجسم [14] |
| SS-20 | ببتيد قريب من السلسلة نفسها ينقصه أحد الأحماض الأمينية | لم يدخل التجارب البشرية | يختلف عن SS-31 في التصاقه بالأغشية وفي أثره داخل الخلية [32] |
ما يجمع هذه الأربعة أنها كلها تدور حول الميتوكوندريا لا أكثر. فـSS-31 دواء اصطناعي بلغ الترخيص فعلاً، أما الثلاثة الأخرى فلم تجتز أي تجربة فعالية مضبوطة مكتملة في الإنسان. ويصنع الجسم MOTS-c والهيومانين بنفسه، ويختلف الببتيدان أحدهما عن الآخر في التركيب والمصدر [14].
ويقدم SS-20 أوضح تحذير من افتراض أن الجزيئات المتقاربة تتصرف تصرفاً واحداً. فقد وجدت دراسات قارنت بين أفراد هذه السلسلة فروقاً كبيرة بينها في الالتصاق بالأغشية وفي إعادة الميتوكوندريا إلى العمل [32]. أما بيفيميبريتيد، وهو مركب آخر من الشركة نفسها، فما زال في تجاربه البشرية الأولى كقطرة للعين ولا يحمل أي ترخيص [11].
مفاهيم خاطئة شائعة
- «الترخيص يزكّي المسحوق الذي يباع باسم SS-31». الجزيء واحد كيميائياً، لكن القانون يعاملهما شيئين مختلفين. فالمنتج المرخَّص فُحص محتواه ونقاؤه وثباته وله مدة صلاحية معروفة، والمسحوق لا شيء من ذلك موثق فيه [1]، [2].
- «يمكن الحصول على الدواء المرخَّص ككيماوي بحثي». لا. فهو بوصفة طبية في الولايات المتحدة وغير مرخَّص في كل ما عداها. ومن يعرضه تحت الرمز المخبري لا يورّد الدواء المقيَّم [1]، [26].
- «وضعه في مكافحة المنشطات محسوم». تزعم صفحات المتاجر أن الموقف واضح لعام 2026. لكن القائمة لا تذكر أياً من الأسماء الثلاثة، وبند S0 كان يطاله لأنه لم يكن مرخَّصاً في أي مكان، وهذا الأساس تغيّر في بلد واحد فقط [30].
- «إنه أول علاج للميتوكوندريا، فهو ينفعها عموماً». الترخيص يغطي متلازمة بارث وحدها، وبناءً على مقياس واحد. أما تجارب ضعف العضلات والنوبة القلبية وقصور القلب وضمور الشبكية فلم تبلغ أي منها هدفها [4]، [5]، [6]، [7].
- «ينفع ضد الشيخوخة ويرفع القدرة البدنية». كل ما حدث أن تجربة واحدة بجرعة وحيدة رفعت مقياساً لإنتاج الطاقة، ثم اختفى هذا الارتفاع بحلول اليوم السابع من دون أي تحسن في الأداء [22].
- «Bendavia كان دواءً آخر». كان Bendavia اسم المادة نفسها أثناء تطويرها في برنامج أمراض القلب، ولم تُرخَّص هناك قط [5]، [8].
الأسئلة الشائعة
هل SS-31 هو نفسه إيلاميبريتيد؟
نعم. SS-31 هو الرمز المخبري للمركب الذي يحمل الاسم الدوائي الدولي إيلاميبريتيد. والجزيء نفسه يظهر أيضاً تحت الرموز MTP-131 وRX-31 وSBT-131 وتحت الاسم Bendavia. لكن تطابق الكيمياء لا يحوّل مسحوقاً يُباع تحت الرمز المخبري إلى دواء مرخَّص.
هل رخّصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية SS-31؟
حصل إيلاميبريتيد على ترخيص عبر المسار المعجل في 19 سبتمبر 2025 لمتلازمة بارث، للمرضى الذين يبلغ وزنهم 30 كيلوغراماً فأكثر. ويغطي الترخيص هذا المرض وحده. وهو يقوم على قياس لقوة العضلات لا على فائدة مثبتة يشعر بها المريض، ولذلك فُرضت تجربة تأكيدية شرطاً له.
هل إيلاميبريتيد مرخَّص في أوروبا؟
لا. لا يوجد ترخيص أوروبي، ولا في المملكة المتحدة أو أستراليا أو كندا أو سويسرا. وهناك تصنيفان أوروبيان ساريان له كدواء للأمراض النادرة، من 2021 و2022. وهذا التصنيف مجرد تشجيع للشركات على تطوير علاجات لأمراض قليلة الانتشار، وليس إذناً ببيع الدواء.
ماذا أظهرت تجارب إيلاميبريتيد خارج متلازمة بارث؟
لم تبلغ أي منها هدفها الأول. فلدى 218 بالغاً مصابين بضعف عضلي ميتوكوندري كان الفرق في مسافة المشي ناقص 3.2 متر، أي في غير صالح الدواء. ولدى 300 مريض بعد نوبة قلبية لم تصغر مساحة النسيج المتضرر، ولدى 71 مريضاً بقصور القلب لم يتغير حجم حجرة القلب. وتجربة على 176 مريضاً بضمور مركز الإبصار لم تبلغ أياً من هدفيها.
على أي دليل يقوم ترخيص إيلاميبريتيد في متلازمة بارث؟
على تجربة واحدة وما تلاها. ضمّت TAZPOWER اثني عشر مريضاً قُسِّموا بالقرعة، ولم تبلغ أياً من هدفيها المعلنين. أما إشارة تحسّن قوة عضلات الفخذ فمصدرها المرحلة التالية التي جرت بلا مجموعة مقارنة، ولم يبق فيها عند الأسبوع 168 سوى ثمانية مرضى. ومرحلة كهذه لا تسمح بفصل أثر الدواء عن مسار المرض أو عن اعتياد المريض على الاختبار.
هل SS-31 محظور في الرياضة؟
لا تذكر قائمة المحظورات لعام 2026 إيلاميبريتيد ولا SS-31 ولا MTP-131 بالاسم. وقبل سبتمبر 2025 كان يقع تحت الفئة S0، وهي تشمل كل مادة لا ترخّصها أي سلطة صحية. وقد غيّر الترخيص الأمريكي هذا الأساس للدواء المرخَّص وحده. أما ما يُباع تحت الرمز المخبري فليس دواءً مرخَّصاً، ولذلك تظل الفئة S0 تطاله.
ما الآثار الجانبية المبلغ عنها لإيلاميبريتيد؟
يتصدرها تهيّج مكان الحقن. فكل المرضى الاثني عشر الذين عولجوا في بيانات الترخيص أصيبوا به، مقابل ثمانية من اثني عشر على الدواء الوهمي. ويُوصف كذلك ارتفاع في عدد الحمضات، وهي خلايا مناعية، يبدأ نحو اليوم 30 ويبلغ ذروته قرب اليوم 90 ثم يتراجع. والحالة الوحيدة التي يُمنع فيها الدواء هي الحساسية الشديدة تجاهه، أما خطر السرطان فلم يُدرس بعد.
لماذا لا تذكر هذه الصفحة أي جرعات من SS-31؟
إيلاميبريتيد دواء لا يُصرف إلا بوصفة طبية في السوق الوحيد الذي رخّصه، ودواء تجريبي في كل ما عداه. وفي الحالتين تحدَّد الكميات في النشرة الدوائية أو في خطة التجربة، ويطبّقها الطبيب المعالج.
كيف ينبغي فهم البضاعة التي تباع باسم SS-31؟
ينبغي فهمها على أنها شيء آخر غير الدواء المرخَّص، رغم أن الاسم الكيميائي واحد. فالمنتج المرخَّص فُحص محتواه ونقاؤه وثباته وله مدة صلاحية معروفة. أما المسحوق الذي يُباع تحت الرمز فلا شيء من ذلك موثق فيه، وترخيص 2025 لا يقول عنه شيئاً.
المصادر
- US Food and Drug Administration (2025). Approval letter, NDA 215244, accelerated approval, elamipretide injection, 19 September 2025. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/215244Orig1s000ltr.pdf
- US Food and Drug Administration (2025). Elamipretide injection, prescribing information, revised 9/2025, NDA 215244. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215244s000lbl.pdf
- Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, Bradley E, Laux J, Carr J, Vernon HJ (2021). A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome. Genetics in Medicine 23(3):471-478. PMID 33077895. DOI 10.1038/s41436-020-01006-8
- Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. (2023). Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology 101(3):e238-e252. PMID 37268435. DOI 10.1212/WNL.0000000000207402
- Gibson CM, et al. (2016). EMBRACE STEMI study: a phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. European Heart Journal 37(16):1296-1303. PMID 26586786. DOI 10.1093/eurheartj/ehv597
- Butler J, et al. (2020). Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. Journal of Cardiac Failure 26(5):429-437. PMID 32068002. DOI 10.1016/j.cardfail.2020.02.001
- Ehlers JP, et al. (2025). ReCLAIM-2: a randomized phase II clinical trial evaluating elamipretide in age-related macular degeneration, geographic atrophy growth, visual function, and ellipsoid zone preservation. Ophthalmology Science 5(1):100628. PMID 39605874. DOI 10.1016/j.xops.2024.100628
- PubChem. Compound summary CID 11764719, elamipretide. Retrieved 6 September 2026. https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/11764719
- FDA Global Substance Registration System. Elamipretide, UNII 87GWG91S09. Retrieved 6 September 2026. https://gsrs.ncats.nih.gov/ginas/app/beta/substances/87GWG91S09
- Zhao K, Zhao GM, Wu D, Soong Y, Birk AV, Schiller PW, Szeto HH (2004). Cell-permeable peptide antioxidants targeted to inner mitochondrial membrane inhibit mitochondrial swelling, oxidative cell death, and reperfusion injury. Journal of Biological Chemistry 279(33):34682-34690. PMID 15178689. DOI 10.1074/jbc.M402999200
- Stealth BioTherapeutics (2026). Commercial and R&D pipeline update and 2026 strategic priorities, 6 January 2026. https://www.biospace.com/press-releases/stealth-biotherapeutics-provides-commercial-and-r-d-pipeline-update-and-outlines-2026-strategic-priorities
- DrugBank. Elamipretide, DB11981. Retrieved 6 September 2026. https://go.drugbank.com/drugs/DB11981
- Birk AV, Liu S, Soong Y, Mills W, Singh P, Warren JD, Seshan SV, Pardee JD, Szeto HH (2013). The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. Journal of the American Society of Nephrology 24(8):1250-1261. PMID 23813215. DOI 10.1681/ASN.2012121216
- Merry TL, Kim SJ, Miller B, Kumagai H, Yen K, Cohen P (2020). Mitochondrial-derived peptides in energy metabolism. American Journal of Physiology: Endocrinology and Metabolism 319(4):E659-E666. PMID 32776825. DOI 10.1152/ajpendo.00249.2020
- Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, Carr J, Campbell J, Hornby B, Vaz FM, Vernon HJ (2024). Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Genetics in Medicine 26(7):101138. PMID 38602181. DOI 10.1016/j.gim.2024.101138
- Karaa A, et al. (2018). Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Neurology 90(14):e1212-e1221. PMID 29500292. DOI 10.1212/WNL.0000000000005255
- Karaa A, et al. (2020). A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy (MMPOWER-2). Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle 11(4):909-918. PMID 32096613. DOI 10.1002/jcsm.12559
- Karaa A, et al. (2024). Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial. Orphanet Journal of Rare Diseases 19:437. PMID 39574155. DOI 10.1186/s13023-024-03421-5
- ClinicalTrials.gov. NCT05162768, NuPOWER; completed, results not posted. Retrieved 6 September 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05162768
- Daubert MA, et al. (2017). Novel mitochondria-targeting peptide in heart failure treatment: a randomized, placebo-controlled trial of elamipretide. Circulation: Heart Failure 10(12):e004389. PMID 29217757. DOI 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.117.004389
- ClinicalTrials.gov. NCT06373731, ReNEW; active, not recruiting. Retrieved 6 September 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06373731
- Roshanravan B, et al. (2021). In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial. PLoS One 16(7):e0253849. PMID 34264994. DOI 10.1371/journal.pone.0253849
- European Medicines Agency (2021). Orphan designation EU/3/21/2430, elamipretide for the treatment of Barth syndrome, 20 May 2021. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-21-2430
- ClinicalTrials.gov. NCT07531251, 4TAZPower; recruiting since 2 July 2026. Retrieved 6 September 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07531251
- European Medicines Agency (2022). Orphan designation EU/3/22/2614, elamipretide for the treatment of myopathic mitochondrial DNA depletion syndrome, 16 May 2022. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-22-2614
- myPeptides Research & Editing (2026). Register checks of the MHRA, TGA, Health Canada and Swissmedic medicine registers for elamipretide, carried out 6 September 2026; no authorisation entry identified. Method described at https://mypep.app/methodology
- US Food and Drug Administration (2025). Integrated review, NDA 215244Orig1s000. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2025/215244Orig1s000IntegratedR.pdf
- BioPharma Dive (2025). FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance. https://www.biopharmadive.com/news/fda-approve-barth-syndrome-forzinity-stealth-biotherapeutics-rare-diseases/760710/
- Zhao C, Zhuang X, Gao J (2026). Elamipretide: the first cardiolipin-directed mitochondrial therapeutic for Barth syndrome approved under accelerated approval. Drug Discoveries & Therapeutics 19(6):435-436. PMID 41260682. DOI 10.5582/ddt.2025.01111
- World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List, in force from 1 January 2026; official text as annex to BGBl. III No. 219/2025; sections S0 and S4 reviewed in full. Retrieved 6 September 2026. https://www.wada-ama.org/en/prohibited-list
- Lee C, Zeng J, Drew BG, et al. (2015). The mitochondrial-derived peptide MOTS-c promotes metabolic homeostasis and reduces obesity and insulin resistance. Cell Metabolism 21(3):443-454. PMID 25738459. DOI 10.1016/j.cmet.2015.02.009
- Mitchell W, Tamucci JD, Ng EL, Liu S, Birk AV, Szeto HH, May ER, Alexandrescu AT, Alder NN (2022). Structure-activity relationships of mitochondria-targeted tetrapeptide pharmacological compounds. eLife 11:e75531. PMID 35913044. DOI 10.7554/eLife.75531
كيف تستشهد بهذه الصفحة
جرى التحقق من معطيات هذه الصفحة في 6 سبتمبر 2026، وأجريت في اليوم نفسه كل استعلامات السجلات خلف جدول الوضع التنظيمي. ومادة حصلت على ترخيص حديث ولها تجربة تأكيدية جارية تتبدل أحوالها سريعاً، ولهذا يهم رقم الإصدار ويهم التاريخ.
myPeptides Research & Editing. (2026). SS-31 (إيلاميبريتيد): ما تقوله التجارب، والوضع التنظيمي، والسلامة. الإصدار 1.0، 6 سبتمبر 2026. سجل myPeptides للببتيدات. مسترجع من https://mypep.app/peptides/ss-31
وتجد شرح كيفية إعداد صفحات هذا السجل وتقييمها تحت المنهجية، والسجل الكامل تحت الببتيدات.
| الإصدار | التاريخ | التغيير |
|---|---|---|
| 1.0 | 2026-09-06 | النشر الأول |
آخر تحقق: 6 سبتمبر 2026. المراجعة التالية: عند صدور نتائج التجربة التأكيدية لمتلازمة بارث، أو عند أي ترخيص تسويق جديد، أو عند أي تغير في تصنيف مكافحة المنشطات.